疾病,条件,综合征

FDA清除ALS基因治疗试验的调查药物

APIC BIO,一种基因治疗公司开发含有稀有遗传疾病患者的治疗方案,并由UMASS Medical School's Robert H.Brown Jr.Brown Jr.,MD宣布,FDA已清除其调查......

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基因治疗的新方法可以纠正基因内的任何疾病突变

使用CRISPR / CAS9系统进行基因编辑的新方法绕过疾病导致突变在基因中,使遗传疾病的治疗能够与单一基因相关的遗传疾病,例如囊性纤维化,某些类型的镰状细胞......

遗传学

PLD3基因有助于阿尔茨海默病的风险

磷脂酶D3(PLD3)蛋白质中的罕见和争议突变 - 以前与阿尔茨海默病的疾病联系在神经元内的PLD3的重要回收功能。Vanderbilt University的Matthew Schrag ......

遗传学

与癫痫有关的神经荷康汀基因中的突变

神经棘菌素(NCDN)基因中的突变可引起癫痫,神经发育延迟和智力残疾。基因突变显着损害大脑中神经元之间的触点和信号传导。这是......

疾病,条件,综合征

治疗最常见的囊性纤维化原因在6-11中安全有效

由芝加哥安德·罗伯特H. Lurie儿童医院的苏珊娜McColley,MD联合主导的国际开放式阶段3学习,发现了三种药物的方案(Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacafactor)。。

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