FDA在高风险会议前仍对渐冻人症药物持怀疑态度
联邦卫生监管机构仍不相信一种受到密切关注的实验性药物的益处，这种药物治疗的是使人衰弱的卢伽雷氏症(Lou Gehrig’s disease)，尽管他们准备给这种药物的制药商难得的第二次机会，向公众展示这种治疗方法。
Amylyx Pharmaceuticals的实验性药物已经成为这种致命神经退行性疾病患者、他们的家人和国会议员的一个团结目标，他们正在推动FDA批准这种药物。
但监管机构周五表示，该制药公司的新分析“不够独立或有说服力”，无法确定其有效性。fda在外部顾问周三开会之前发布了评估报告，他们将投票决定是否建议批准。
今年3月，同一组神经学专家投票以6 - 4该公司的数据未能显示对肌萎缩性侧索硬化症(简称肌萎缩性侧索硬化症)有令人信服的益处。FDA在顾问已经投票后召开第二次审查会议的情况极为罕见。
FDA将要求该委员会审查几项新的统计分析，该公司表示，这些分析加强了其药物延长生命、推迟住院和其他严重并发症的证据。美国食品和药物管理局表示，专家们可以考虑到“ALS患者未被满足的需求”、疾病的严重性以及这种绝症特有的其他因素。
SVB分析师Marc Goodman在给投资者的报告中写道，FDA在审查报告的其他部分详细说明了其在药品审批决策上的灵活性，尤其是对致命疾病的审批，这表明“FDA仍有可能在寻找批准该产品的方法”。他认为阿米立克斯有50%的几率被批准。
肌萎缩侧索硬化症会破坏行走、说话、吞咽以及最终呼吸所需的神经细胞。这种病无法治愈，大多数人在三到五年内死亡。
FDA的审查反映了该机构面临的一些最大的问题，包括:在执行针对罕见致命疾病的药物批准标准时，它应该有多严格?对于来自患者、倡导者及其政治盟友的外部呼吁，我们应该给予多大的重视(如果有的话)?
通常情况下，FDA的批准需要两项大型研究或一项对生存率有“非常有说服力”影响的研究。
Amylyx的数据来自一项小型中期试验，该试验显示在减缓疾病方面有一定益处，但由于数据缺失、实施错误和其他问题，FDA审查员说。
Amylyx表示，研究结束后收集的后续数据显示，这种药物延长了寿命。根据该公司的一项新分析，当该公司跟踪持续服用该药的患者时，他们比从未服用该药的患者多活了约10个月。
但FDA周五表示，新方法“面临着与Amylyx最初研究相同的可解释性挑战”，而且新分析“不是独立数据”。
FDA没有公开解释召开会议的理由。但一些外部分析人士认为，该机构希望在做出最终决定时，更多的外部投入将增强其影响力。最终决定预计将在本月底做出。
Amylyx的药物是两种老药成分的组合:一种是治疗肝脏疾病的处方药，另一种是与中药有关的膳食补充剂。这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司获得了这种组合的专利，并表示这些化学物质共同作用可以防止细胞过早死亡。它的联合创始人最初是在布朗大学(Brown University)的学生时期想到这个组合的。
有些肌萎缩性侧索硬化症患者已经同时服用两种药物。FDA的批准可能会迫使保险公司支付治疗费用。
FDA将再次听取患者和维权团体的意见，比如“我是渐冻人症”(I AM ALS)，该组织两年多来一直在游说FDA和国会，希望能让这种药物上市。该组织的创始人布莱恩·瓦拉赫(Brian Wallach)表示，渐冻人症患者、医生和研究人员认为，该公司的数据值得批准。
瓦拉赫在2017年被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症，她通过翻译说:“患者做足了功课——我们知道这不会治愈我们。”“但我们也知道，它可能会让我们一直待在这里，直到下一种药物出现，那可能是一种治愈方法。”
沃拉赫目前正在接受Amylyx的部分治疗，该治疗可作为一种膳食补充剂。
尽管FDA的评价是负面的，但外界的一些进展可能会促使FDA获得批准。
今年6月，加拿大监管机构批准了这种用于渐冻人症患者的药物，这是第一个这样做的国家。生物伦理学家霍利·费尔南德斯-林奇说，这一决定将FDA监管机构置于“危险的境地”。
在宾夕法尼亚大学任教的费尔南德斯-林奇说:“在做批准决定时，他们通常喜欢先行一步。”“他们喜欢说，它们不是患者获得可能帮助他们的东西的障碍。”
Amylyx股价上周五下跌逾23%，收于18美元。
©2022美联社。保留所有权利。未经允许，本材料不得出版、广播、改写或重新分发。
