新技术导致成功的临床试验治疗干眼病
一些研究在过去的十年里已得出结论,干眼病(d)影响高达50%的美国人口,创建国家卫生保健系统责任,据估计,每年超过500亿美元。尽管女性与自身免疫性疾病患者表现出倾向发展中d,条件出现在所有种族和人口人口随着人们年龄的增长。
许多治疗d目前可用,包括眼部润滑剂、局部抗生素,局部皮质类固醇,巩膜的隐形眼镜,旨在提高视力和提供舒适,眼睛干涩,和许多其他人。尽管d治疗这个菜单选项,Hironmoy Das,博士制药科学教授美国德州理工大学健康科学中心(TTUHSC)杰里·h·霍奇学院制药、临床医生和研究人员继续说看到一个需要开发更安全、更有效的治疗方案。
有鉴于此,Das发达技术源于角膜上皮干细胞细胞改善d患者的治疗结果。角膜上皮干细胞位于获得单独从异色边缘,它的面积是眼睛的角膜和结膜相交。他们的临床试验的结果,“角膜上皮干细胞上层清液治疗干眼严重疾病:一个试点研究”发表在7月16日《临床眼科杂志》上。
该研究小组还包括斯隆w·拉什,医学博士德克萨斯州阿马里洛,从眼睛狭长地带集团,领导该临床试验和詹妮弗链,从俄克拉荷马血液研究所博士,在俄克拉荷马城。
除了一些治疗需要使用侵入性手术或使用生物材料,不是专门针对眼部表面,目前没有研究,安全、有效的治疗生物剂d。达斯说,使他的团队的临床研究独特,因为它首次探讨了一部小说,patient-delivered局部应用来源于扩大人类角膜上皮干细胞治疗人类严重的d。通常,干细胞注入一个病人,但在这种情况下,而不是注射干细胞,Das的团队由干细胞应用的产品像眼药水。
“这是非常令人兴奋的,因为这是第一次我的研究导致了临床试验,”达斯说。“实验室调查人员不能执行临床试验,所以我们依靠临床医生像拉什博士。”
因为没有良好生产规范(GMP)设施可用在阿马里洛,德州地区在研究开始的时候,Das和高峰与俄克拉荷马血液研究所合作。GMP设备坚持一个特定的和详细的规章制度从美国食品和药物管理局(FDA)旨在确保产品持续制造,满足严格的质量控制标准。
GMP设备,俄克拉荷马州血液研究所可以隔离并扩大人类细胞,如干细胞,可移植到人类,或在这种情况下,获得一个局部应用医学使用。角膜上皮干细胞用于医学得到来自供体组织一只眼睛。
临床试验,拉什认为17岁患有严重的d,是由一个分数≥14眼干涩的标准化病人评估问卷(速度)和一个分数≥40眼表面疾病指数(OSDI)。所有患者的临床试验也记录试图把他们的使用至少6 d和多达14种不同传统干眼的治疗方法。
“没有帮助他们;他们病情非常严重,”达斯说。“他们中的一些人只能在黑暗中走出去,因为他们的炎症非常糟糕,阳光会灼伤他们的眼睛。”
在临床试验期间,每个病人自行Das团队的局部角膜上皮干细胞产品一天四次为期12周的双眼。当时,patient-reported结果措施主要是通过问卷调查速度,决定OSDI分数和视觉模拟评分由使用干眼的北卡罗来纳大学管理规模。
每个病人的基准分数相比,为期12周的结果显示问卷得分提高了平均速度4.7点,或23%,OSDI成绩平均提高了10.9点,或17.1%。除了视觉模拟评分平均提高1.1点(14%)。
没有任何不良反应报告的临床试验患者或明显的副作用,虽然不允许直到FDA批准的产品,所有要求恢复其使用12周试验结束后。
Das说产品的临床试验的成功是可能的,因为产品同时做两件事:它再生受损组织的眼睛,减少炎症。
“最干眼病患者将受益,”达斯强调。“当前干眼病的药物不再生的眼部组织,而受损。干细胞有能力组织再生,他们也可以减少炎症,这通常是眼睛疼痛的来源。”
达斯说,大学申请专利在美国和欧洲,和眼药水现在在一项双盲研究将接受第三方验证产品接近市场。
