FDA批准备受争议的阿尔茨海默氏症药物专家的严厉批评

政府卫生官员周一批准了第一个治疗阿尔茨海默病的药物在近20年来,无视警告独立顾问,备受争议的治疗还没有被证明有助于减缓破坏大脑疾病。

美国食品和药物管理局批准的药物生原体基于研究结果显示似乎“很可能”老年痴呆症患者受益。这是唯一的治疗方法,美国监管机构表示,可以治疗潜在疾病,而不是管理焦虑和失眠等症状。

的决定,这可能影响数以百万计的美国人及其家庭,肯定会引发分歧在医师、医学研究人员和患者团体。ob欧宝直播nba它也有深远的影响的标准用来评估实验疗法,包括那些只显示增量效益。

生原体的新药开发与日本卫材有限公司没有反向的智力下降,只是放缓它在一项研究中。aducanumab药物,将销售Aduhelm,每四个星期给予。

亚历山大·迦勒博士,美国食品及药物管理局顾问建议对药物的批准,说他是“惊讶和失望”的决定。

“FDA获得尊重它,因为它有监管标准是基于公司的证据。在这种情况下,我认为他们给产品通过,”亚历山大说,他是约翰霍普金斯大学医学研究人员。ob欧宝直播nba

FDA的药品监管机构承认,“剩余不确定性”围绕着药物,但表示Aduhelm的能力减少有害的大脑斑块预计将有助于减缓痴呆。

“数据支持病人和护理人员选择使用这种药物,”博士Patrizia Cavazzoni告诉记者。她说FDA仔细权衡患者的输入“毁灭性的、衰弱和致命的疾病。”

根据所谓的加速批准,FDA要求生原体为患者进行随访研究证实好处。如果该研究未能显示效果,FDA将药物从市场,尽管该机构很少这样做。

生原体表示,药物将花费大约56000美元对一个典型年的治疗,并表示价格不会提高了四年。大多数病人不会支付接近,由于保险和其他折扣。该公司表示,计划到2030年完成FDA-mandated后续试验。

生原体在新闻周一交易日股价上涨38%,与分析师预测未来数十亿美元的销售。马萨诸塞州剑桥的一家公司计划在两周内开始航运数以百万计的剂量。

非营利研究所临床和经济评论,研究药物价值,说生原体的药物必须停止痴呆完全证明其每年56000美元的价格标签。

大约600万人在美国和全世界有更多的老年痴呆症,逐渐攻击所需记忆的大脑区域,推理,沟通和基本的日常任务。在疾病的最后阶段,这些折磨吞下失去能力。疾病的全球负担,痴呆的最常见原因,只是将成长为数百万更多的婴儿潮一代进步进一步在60年代和70年代。

Aducanumab(发音“add-yoo-CAN-yoo-mab”)有助于明确一种叫做从大脑中β-淀粉样蛋白的蛋白质。其它试验药物,但他们没有影响病人的思考能力,照顾自己或独立生活。

制药业的药物管道已散落多年失败的阿尔茨海默氏症的治疗方法。FDA的greenlight周一可能恢复在治疗之前搁置的制药公司的投资。

新的医学是由活细胞和将通过在医生的办公室或医院输液。

研究人员还不完全明白是什么原因导致阿尔茨海默氏症但有广泛共识的大脑斑块aducanumab的目标只是一个贡献者。证据表明家庭历史、教育和慢性病如糖尿病和心脏病可能都发挥了作用。

“这是一个希望的象征,但没有最终的答案,”理查德•赫德博士说,国家老龄研究所的主任,没有参与这项研究但是基金研究阿尔茨海默氏症的形式。“淀粉样蛋白是重要的但不是唯一的因素。”

病人服用aducanumab看见他们思维能力下降22%更慢比服用安慰剂的患者。

但这仅仅意味着差异0.39 18分的认知和功能的能力。和目前还不清楚这些指标转化为实际的好处,像更大的独立性和回忆能力重要的细节。

FDA审查的药物已成为长期争论的导火索标准用来评估治疗不易治愈的条件。一方面,团体代表阿尔茨海默氏症病人和他们的家属说,任何新的therapy-even之一小benefit-warrants批准。但许多专家警告说,项药物可能会设立一个危险的先例,打开门可疑的治疗效益。

批准尽管11月FDA的一份措辞严厉的评估神经系统专家小组之外。集团评为“不”一系列问题是否重新分析数据从生原体提交的一项研究显示,药物是有效的。

生原体停止了两项研究后,于2019年令人失望的结果建议aducanumab不会满足的目标减缓老年痴呆症患者心理和功能下降。

几个月后,公司发生逆转,宣布一项新的分析的一项研究显示,在高剂量药物有效,FDA建议它的审查。公司科学家说这种药物最初的失败是由于一些病人没有得到足够高的剂量缓慢的疾病。

但剂量的变化和公司的事后分析的结果很难解释,提高许多专家怀疑,包括那些有关FDA面板。

FDA并不要求遵守建议的外部专家和此前忽视他们的决策时输入的同样引人注目的药物。

大约900名美国医疗设施已经准备好开始处方药物,根据生原体,更多的预期在未来几个月。但关键的实际问题依然存在:患者受益多久?医生如何确定何时停止毒品吗?药物有更高级的痴呆患者的好处吗?

与FDA批准,aducanumab几乎肯定会被最保险,包括医疗保险,政府计划为老年人覆盖超过6000万人。

保险公司可以尝试管理药品的成本要求严格的条件,包括脑部扫描来确认斑块,之前同意支付它。

需要额外的扫描监控潜在的副作用。药物的警告临时脑肿胀,有时会导致头痛、混乱和头晕。其他副作用包括过敏反应、腹泻和迷失方向。

虽然生原体研究药物在患有轻度老年痴呆症或早期阿尔茨海默氏症,FDA批准药物标签与阿尔茨海默氏症,对于任何一个彻底的人口给医生在诊断条件具有广泛的回旋余地。

“FDA授权医生决定诊断,“生原体首席执行官Michel Vounatsos在接受采访时表示。

病人已经加入生原体试验,周一的声明意味着他们可以继续服用药物许多人相信了。

菲利普·林恩,63年被诊断出患有阿尔茨海默氏症在2017年春天与谈话和记忆有困难后,包括忘记去夏威夷度假。

他丈夫Kurt Rehwinkel说,林恩的认知能力开始以来稳定生原体的药物超过三年前。和他在短期记忆测试中的表现已经得到改善,尽管这对夫妇承认大多数患者不太可能看到相似的结果。

“但即使是对于那些很少或根本没有效果,我认为希望是一件好事,”Rehwinkel说。“我不认为有这样一个虚假的希望。”