RNA用于下一代医疗的三种方式

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RNA携带来自DNA的遗传信息副本。信贷:Crocothery / Shutterstock.

由于辉瑞和现代MRNA疫苗的发展,您可能已经听到了“RNA”术语“RNA”,这防止了Covid-19。但RNA分子的潜在医疗用途比疫苗更远。

RNA或核糖核酸,是这个星球上的一些最重要的分子。RNA在体内的每个细胞中发现,在遗传信息的流动中起着重要作用。

“MESSENGER”RNA(MRNA)复制并将我们的DNA中的遗传指示携带到我们细胞的蛋白质制作工厂(核糖体),然后可以创造他们需要工作的生物成分和机械。例如,肌动蛋白蛋白质给出细胞的形状和结构,对肌肉收缩至关重要。

RNA还帮助其他生物分子互相找到,并帮助将其他蛋白质和RNA带到一起。这些功能对于管理许多水平的基因调节至关重要,这本身就是对身体的适当运作很重要。

RNA广泛的能力,以及研究人员可以轻易阅读的简单分子序列,使其成为最近的生物医学技术的开发中的一个非常有用的工具 - 包括CRISPR基因编辑

下面是RNA正在研究的其他三个领域。

疫苗

用于预防SARS-CoV-2(导致COVID-19的病毒)的信使rna疫苗是同类疫苗中的第一种获得广泛的人类使用许可

但是研究和关于其他病毒的RNA疫苗 - 甚至癌症持续了十年。这些类型的疫苗将特定的RNA序列引入体内,这导致身体的核糖体产生特异性无害的病毒蛋白。反过来,这训练了免疫系统,以这种方式回应,这种方式在下次遇到它时会产生强烈的保护。

这与常规疫苗不同,该疫苗需要一种病毒的无害,无活性形式,或由病毒制成的小蛋白质或蛋白质片段,以训练免疫系统。设计和合成提供具有指令的RNA序列的RNA序列也很容易且快速完成。

但是制造有效的RNA的药物的最大障碍之一是分子的相对不稳定性。当暴露于某些常见酶和化学物质时,这些迅速降解,因此需要保持在温度非常低在某些情况下低于-70℃按照辉瑞疫苗的要求

诊断技术

RNA在诊断方面也发挥着越来越大的作用。研究液体活检(只需要人体体液样本,如血液)越来越多地表明,通过测量特定rna的水平,许多疾病可以在早期诊断,包括癌症,和心血管疾病。

RNA生物标记物除了使样本收集更容易、侵入性更小之外,还比组织活检和其他侵入性更强的采集方法(如皮肤、器官或骨骼活检)有额外的优势,因为它们不那么痛苦,风险也更小。

RNA生物标志物的组合也可以同时评估,不仅在诊断方面的信心,而且甚至可以预测疾病进展及预后。然而,仍然需要测试这些类型诊断工具的临床适用性的大规模研究。

药物开发

RNA也被用来帮助发展

以RNA为靶标的药物可以被识别,在某些情况下还可以定制,因为研究人员可以从现成的数据库中取样与许多不同疾病相关的RNA相互作用和序列。到目前为止,靶向RNA的药物在治疗非常有希望, 哪一个以前缺乏有效的现有治疗-such作为亨廷顿的疾病。

目前还在设计药物,以rna为靶点,修改或抑制某些基因或蛋白质的功能,包括那些导致许多疾病和症状的基因。其中一些现在已经被习惯了成功治疗病毒,神经退行性疾病甚至在个性化的药物(专门为该患者设计的治疗方法)。

RNA干扰药物是另一个研究领域。这些药物沉默特定基因治疗治疗一种状况对这些类型的药物的研究目前正在进行中,用于许多情况,包括淀粉样变(一种由体内蛋白质堆积引起的罕见疾病),急性肝卟啉(一种罕见的代谢紊乱),以及一些癌症(包括肺癌)。

最近,已经显示了某些群体和蛋白质群体来改变疾病的敏感性(特别是癌症)治疗。这是制作的有些癌症抵抗力较弱结果是常规治疗。这可能是难以治疗疾病的有价值的新联合疗法。

有过大量的投资进入RNA治疗药物,在过去十年中取得了迅速。随着进一步的临床试验(测试安全性和疗效),提高了以低成本制造的方法,提高其稳定性,我们希望很快能看到这项工作的结果 - 并拥有全新的新一代药物来使用,这是更专业有效。


进一步探索

不同类型的COVID-19疫苗:它们是如何工作的

由...提供谈话

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引用:在下一代医疗(2021,4月9日)从HTTPS://www.puressens.com/news/2021-04-ways-rna-医疗 - 处理中检索到3月2021年5月13日的三种方法
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