一种治疗脑部疾病的新药物:信使rna

脑组织缺氧(即脑缺血)会导致神经元死亡，从而导致中风。尽管有相当多的研究，但目前还没有成功防止神经元死亡的治疗方法。现在，东京医科和牙科大学(TMDU)的研究人员报道了一种通过传递信使rna产生保护神经元的治疗蛋白的方法。他们在老鼠身上的发现发表在《科学》杂志上生物材料。

脑源性神经营养因子BDNF (BDNF)是一种增强神经元存活和功能的蛋白质。然而，BDNF分子太大，无法穿过大脑的保护屏障，并被迅速从中枢神经系统中移除，这使得BDNF很难成为一种治疗手段。

因此，研究人员设计了一种在最需要BDNF的地方产生BDNF的方法。他们设计了一个含有BDNF信使RNA (mRNA)的递送系统，这是制造BDNF所需的信息分子。当信使rna进入细胞内时，它可以被用作制造蛋白质的蓝图。

他们的系统被称为信使rna纳米粒，是一个由信使rna包围的小球状包裹聚合物链。这种聚合物保护信使rna不被分子破坏，并帮助伪装它免疫系统。

该研究的第一作者福岛裕太解释说:“除了通过提供容器保护信使rna外，这种聚合物还允许控制货物的释放。”“通过选择具有特殊性质的聚合物，我们可以确保mRNA在需要的时候和地点被释放。”

对脑缺血大鼠进行mRNA治疗的有效性测试。研究发现，纳米微粒可以提高海马的存活率神经元。特别是，纳米微粒在缺血后2天给药比立即给药效果更好。这表明纳米胶束扩大了提供有效治疗的机会。

此外，当mRNA纳米粒在缺血后第2天和第5天给予时，观察到长期的治疗益处。在迷宫实验中，接受治疗的老鼠比未接受治疗的老鼠表现出更好的空间记忆。

研究通讯作者Keiji Itaka说:“我们对我们系统的表现感到非常鼓舞。”“我们的实验不仅证明了mRNA纳米粒可以防止神经元死亡，而且潜在的治疗窗口可以被延长。我们希望这些发现能够对实际临床治疗的发展产生重大影响。”

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