早期对Duchenne肌肉营养不良的治疗的承诺

一项小型研究表明，用于杜钦肌营养不良的实验基因疗法显示出希望。

肌肉营养不良的严重形式，这会影响美国每年出生的3500名男性，导致肌肉逐渐削弱并失去受伤后再生的能力。

肌肉组织最终被脂肪和胶原蛋白取代。许多患有这种疾病的儿童需要十几岁的轮椅，他们的心脏和肺部进展会受到影响。

Duchenne肌肉营养不良是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，肌营养不良蛋白是肌肉生长和健康必不可少的蛋白质。这实验疗法将肌营养不良蛋白基因的一种形式直接传递给肌肉。

这项研究由佛罗里达大学（UF）的一支团队（UF）的一支小组，其中包括六名4至7岁的男孩，患有Duchenne肌肉营养不良症。三人接受了基因疗法，三项接受了标准治疗。

基因治疗组中的男孩的肌肉浸润低于那些接受的男孩标准处理，根据最近在线发布的报告JAMA网络开放。

该大学的研究助理教授丽贝卡·威尔科克斯（Rebecca Willcocks）说：“看到男孩的肌肉脂肪部分在研究期间保持较低。”物理疗法。

研究人员说，需要进一步的研究，但是这项小型研究的结果令人鼓舞。

去年发表的一项研究JAMA神经病学发现接受基因疗法的四个男孩有一年的身体功能有所改善。

“最初的临床试验结果表明，这些男孩在功能方面有所改善，但是由于男孩还很年轻，因此很难分辨出由于基因治疗造成的运动功能有多少，以及由于正常生长和成熟而引起的，威尔科克斯在大学新闻稿中说。

她和她的同事们开创了新的测量结果，该测量值称为MRI生物标志物来评估男孩的肌肉变化。

高级作家克里斯塔·范登伯恩（Krista Vandenborne）说，这项研究为基因治疗在Duchenne肌营养不良症以及使用MRI生物标志物评估疗法的价值。

范登伯恩（Vandenborne）负责UF公共卫生与健康专业学院的物理治疗系。

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