基因疗法可以治疗肌肉萎缩症犬体内所有的肌肉

在美国，大约有25万人患有肌肉萎缩症。当受损的肌肉组织被纤维组织、脂肪组织或骨组织取代，失去功能时，这种病就会发生。多年来，科学家们一直在寻找一种方法来成功治疗这种最常见的疾病——杜氏肌萎缩症(DMD)，这种疾病主要影响男孩。现在，密苏里大学的一个研究小组已经成功地用DMD治疗狗，并表示将在未来几年内进行人体临床试验。

“这是男孩中最常见的肌肉疾病，目前没有有效的治疗方法，”该研究的负责人、哥伦比亚大学医学院医学研究教授段东生(音译)说。ob欧宝直播nba“这一发现让我们的研究团队花了10多年时间，但我们相信，我们正处于找到治疗这种疾病的前沿。”

杜氏营养不良症患者肌肉萎缩症有一个基因突变这会破坏一种叫做“肌萎缩蛋白”的蛋白质的产生。肌萎缩蛋白的缺失会引发连锁反应，最终导致肌肉细胞退化和死亡。受影响的男孩随着年龄的增长会失去行走和呼吸的能力。这就大大限制了患有这种疾病的人。肌萎缩蛋白也是其中最大的一种基因在人体。

“由于它的大小，不可能用基因治疗载体来传递整个基因，而基因治疗载体是将治疗基因带到肿瘤正确位置的载体身体”段说。“通过之前的研究，我们能够开发出这种基因的微型版本，称为微基因。这种最小化的抗肌萎缩蛋白保护了患病老鼠体内的所有肌肉。”

然而，该团队花了10多年的时间才开发出一种策略，可以安全地将这种微型抗肌萎缩蛋白发送到患有这种疾病的狗的每一块肌肉中。这只狗的体型与患病男孩相似。在狗身上的成功将为人类试验奠定基础。

在这项最新的研究中，MU团队首次证明了一种普通病毒可以将微基因传递到患病狗体内的所有肌肉中。这些狗是在它们2到3个月大、刚开始出现DMD症状时注射病毒的。这些狗现在6到7个月大，继续正常发育。

“我们使用的病毒是最常见的病毒之一;它也是一种在人体内不会产生症状的病毒，这是一种将抗肌营养不良基因传播到全身的安全方式，”段说。“这些狗天生会发展DMD，与人类的方式相似。重要的是，在疾病造成很多损害之前尽早治疗DMD，因为这种疗法在生命的早期阶段有最大的影响。”

这项研究，“安全和全身肌肉转导的年轻成年杜氏肌营养不良犬与腺相关病毒，”发表在人类分子遗传学。

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