2020年8月3日

研究人员评估了一系列针对帕金森病的临床试验

一项对目前注册的针对帕金森病(PD)的药物的临床试验的回顾显示，目前正在评估的治疗症状和潜在疾病的治疗方法有很多。研究人员报告说，鉴于临床试验的治疗方法范围广泛，患者的前景是令人鼓舞的。他们强调了让帕金森氏症患者群体参与研究的重要性。他们的分析和结果发表在帕金森氏症杂志。

帕金森病是一种神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。帕金森病的发病率正在增加，预计到2040年全球病例数将翻一番。目前大多数PD的药物治疗已获批准临床使用在上世纪下半叶，它们只提供了症状上的缓解。这些疗法的衍生物继续在临床试验以及可能减缓、停止或逆转病情的潜在疾病修饰疗法。

“随着本世纪初帕金森病的第一个遗传风险因素的发现，研究人员已经开始更好地了解可能控制/影响与帕金森病相关的进行性神经退行性变的生物途径，”资深作者Simon Stott博士解释说，他是英国伦敦治疗帕金森病信托基金会的研究副主任。“这些发现导致了越来越多的临床试验，目标是越来越多的潜在疾病相关的作用机制。重要的是，研究和帕金森氏症社区要与广泛的、不断变化的领域保持同步，以突出趋势和更好地管理预期。”

该分析提供了目前注册的PD靶向药物临床试验的第一个广泛概述。这表明，目前有大量的PD治疗药物的临床研究正在进行，这些研究正在探索具有不同作用机制和治疗靶点的广泛药物。

英国伦敦治愈帕金森基金会研发总监Richard Wyse博士评论道:“鉴于临床评估的治疗方法范围广泛，临床试验领域的前景令人鼓舞。”“帕金森病生物标志物的开发和试验设计的新方法，以及开放数据/开放科学水平的提高和所有试验结果的公布，将有助于加速推进新的帕金森病治疗方法的进展。”

研究人员利用从ClinicalTrials.gov国际数据库获得的试验数据，对帕金森病药物治疗的临床试验进行了回顾，并对截至2020年1月21日活跃的研究进行了细分分析。他们确定了145个已注册和正在进行的PD治疗临床试验，其中51个(35%)为1期，66个(46%)为2期，28个(19%)为3期。有57项试验(39%)侧重于长期疾病修正疗法，其余88项试验(61%)研究短期、每日症状缓解疗法。共有50项(34%)试验正在测试改头换面的疗法。

帕金森研究的倡导者是这项研究背后的驱动力。

作为合著者Susan Buff，一位帕金森症的护理伙伴，研究倡导者，以及www.PDTrialTracker.info他指出，“患者群体带来了疾病的生活经验、紧迫感和一系列职业背景和技能的结合，这些都可以为研究过程做出巨大贡献。希望对试验管道有一个更清晰的认识将使人们对研究人员/患者合作的机会有更多的认识。”

合著者Kevin McFarthing博士是一位耐心的倡导者和创新管理专家，他维护着The Hope List (bit . ly / ParkinsonsHopeList)，并为帕金森氏症杂志他补充说，“作为患者和护理人员，我们在临床试验的成功中有既得利益，我们希望对管道的更多认识将增加在不久的将来更多的治疗方法到达患者的机会。正在进行的临床试验的数量对帕金森氏症患者群体来说是鼓舞人心的，特别是有很高比例的改变用途的计划增加了新的机会治疗更快速地可用。症状治疗和疾病修正治疗的靶点的广度显示了多年来初级研究的价值。

Gary Rafaloff博士是一名患者倡导者和这项研究的合著者，自从八年前被诊断出帕金森症以来，他就一直参与到帕金森症的研究中，最初是作为一名试验志愿者，最近是一个研究研究团队的成员。他说:“我希望这项研究综述将使那些进行研究的人、资助研究的人，以及最重要的是那些自愿参与研究的人，更容易更有效地合作，最终目标是发现更有效的治疗方法，甚至可能治愈这种疾病。”

“重要的是，不仅研究界要意识到这种临床试验的前景，而且对帕金森患者社区也很重要，从他们的勇敢志愿者池中参与试用是聚集。对患者和护理人员群体来说，更多地参与研究是极其重要的，这为临床试验过程的不同方面如何可能得到改进提供了有价值的见解，”Stott博士总结道。