2020年5月6日

新的试验平台可以加速找到治疗帕金森氏病的方法

尽管进行了30年的研究，但并未发现单一疗法成功地延迟或停止帕金森氏病（PD）的进展。在里面帕金森氏病杂志科学家报告说，使用从其他疾病中学到的经验教训，使用多臂多阶段（MAMS）试验平台一次评估几种潜在疗法的可能性。

许多潜在的调节疗法已被确定为适用于PD的临床评估。PD的每种潜在疗法都必须经过三个临床试验阶段，以测试其安全性，无论它显示出改善PD的迹象，以及对PD患者是否有任何有意义的好处。进行临床试验是一项巨大的后勤工作，昂贵且耗时的工作。对于一种新的疗法，此过程可以占据十年的最佳状态。目前，第二阶段和第三阶段临床试验在PD中是彼此隔离的，这是一个冗长，昂贵且效率低下的过程。

在这篇评论中，科学家介绍了多臂多阶段（MAMS）PD试验平台的概念。妈妈试验测试并联（多臂）中的许多潜在疗法，通过各个阶段（多阶段）无缝过渡，即从II期安全性和有效性研究到III期试验。早期分析允许更换失败的疗法。在临时检查站，无效的臂可以被掉落并用新的治疗臂代替，从而可以持续评估干预措施。

MAMS试验平台已经存在于前列腺，肾脏和口咽癌，目前正在英国开发用于其他神经发生性疾病，例如进行性多发性硬化症（PMS）和运动神经元疾病（MND）。

首席作者Camille Buchholz Carroll，医学博士，Applied Parkinson的研究小组，普利茅斯大学，英国普利茅斯卫生学院，医学博士，帕金森博士，医学博士，帕金森氏症的效率太慢且效率低下。”“我们需要开发新的试验方式，例如MAMS试用平台，这将加快流程，并使我们更接近找到治愈的速度。我们有机会从这些其他条件下的经验中学习并设计一个新的审判将对帕金森氏症患者有效。”

由于PD的MAMS试验将评估许多潜在治疗方法，因此必须开发广泛认可的核心方案，以研究对患者有意义的结果和目标。Carroll博士及其同事描述了药物选择，试验设计，分层和结果指标，要测试的PD的类型和阶段的挑战，以及如何最好地测量PD。他们探讨了如何在有前途的MAMS试验中应对其他疾病（包括Stampede试验）的挑战；运动神经元疾病系统的多臂自适应随机试验（MND SMART]；英国MS Society的2018-2022研究策略。

该期刊联合编辑Bas Bloem教授说：“我个人很高兴能读到这一新发展。”“管道中有许多有前途的药物有可能减慢PD的进展，但是将该假设进行测试仍然是一个漫长而繁琐的过程。这里描述的新方法具有促进这一复杂程序的巨大希望，因此我们可以比以前快得多收集新的治疗的必要证据。患者肯定也会为这种发展称赞！”

作者强调，要最大程度地发挥MAMS平台试验的潜力并审问了许多研究问题，至关重要的是，有一条将不断识别和评估合适的候选药物的管道。此外，必须选择对变化足够敏感的结果措施疾病在临时阶段以及试验的整个持续时间内进展。