多发性硬化症:规划临床试验需要新标准
在临床试验中如何更多地考虑多发性硬化症(MS)患者的观点?德国医学协会药品委员会(AkdÄ)、柏林大学医院(Charité)和卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)的一个工作组对这个问题进行了调查，并提出了相应的建议。该分析现已发表在电子探针杂志．
德国有20多万人受到影响
多发性硬化症是最常见的中枢神经系统自身免疫性疾病，在德国有超过20万人患有多发性硬化症。他们的视力和感觉受损，协调能力受到限制，甚至瘫痪。诊断通常在20到40岁之间，女性比男性更容易患病。这种疾病是慢性的、炎性的，到目前为止还没有治愈方法。在85%至90%的患者中，这种疾病通常始于复发的神经功能缺损，通常在几周或几个月后完全或部分消失。经过数年或数十年，往往会转变为慢性进行性病程:患者的神经状态逐渐恶化;特别是，他们的步行距离缩短了。
自从1995年开发出第一种免疫疗法(干扰素-1b)以来，许多物质已被批准用于MS的免疫调节治疗，目的是减少复发次数。从那时起，治疗领域有了很大的扩展。随着可用免疫疗法数量的增加，治疗策略已经从单纯的“预防复发方法”转变为个性化的医疗护理。
工作组系统分析了29个关键的III期临床试验
AkdÄ、Charité和IQWiG工作组系统分析了29药物的批准(“关键”)疾病病程调整/免疫调节药物治疗多发性硬化症的III期试验。分析表明，患者的角度和因此产生的症状，如疲劳(即疲劳和衰竭增加)或与健康相关的生活质量通常没有被考虑在内。相比之下，常规调查与疾病严重程度相关性不明确的影像学检查的生物学指标和终点。
实验和临床研究中心(ECRC)是Charité和Max Delbrück分子医学中心(MDC)联合建立的，该中心的科学主任Friedemann Paul指出:“如果未来我们设计的研究更贴近患者的需求，我们将获得更有可能使我们为患者提供更有针对性和个性化的医疗护理的研究结果。”
工作小组提出的改善建议
市场上的所有药物都主要经过一到两年的药物批准研究。在此期间之外，几乎没有任何关于这些药物的益处或副作用的方法上可靠的数据。AkdÄ主席Wolf-Dieter Ludwig解释说:“由于药物批准研究的持续时间和通常较短的随访时间，药物批准研究不适合收集只有在长期治疗后才会发生的有时非常严重的副作用的数据。”由于设计中的这些缺点临床试验，工作小组提出改善建议。Charité多发性硬化症倡议项目负责人Sinje Gehr表示:“通过我们的建议，我们希望为改善多发性硬化症患者的护理做出贡献。”
该病的某些症状和后果与患者高度相关。因此，在研究中通过患者报告结果(PROs)收集患者视角的数据也很重要。IQWiG药物评估部门负责人Thomas Kaiser解释说:“如果在研究中没有收集症状和生活质量的数据，那么这些研究就不能提供a的益处的完整图景药物“一般来说，患者非常关注残疾是否有进展，以及疲劳、抑郁、认知障碍、疼痛、痉挛、睡眠障碍或视力丧失等症状是否增加。这在MS倡议的讨论回合中也很明显。他补充说:“在国际上建立和验证的患者问卷的帮助下，这些症状中的许多可以而且应该在未来被记录下来。”
未来关于MS的研究应该更加重视MS患者的直接体验，更多地关注患者报告的结果。医学治疗的个体化重点要求研究不仅要考虑与批准相关的临床和放射学结果，还要考虑患者的观点。这尤其适用于非常累人的症状，如疲劳、疼痛、抑郁和认知障碍。同样，考虑到经常需要使用免疫调节药物进行长期治疗，研究参与者应该观察更长的时间，以便更深入地了解重大并发症和副作用。
