基因治疗:新的DNA转运体的发展

Martin Luther大学Halle-Wittenberg（MLU）药房研究所的科学家已经为未来的基因疗法开发了新的送货车。由ChristianWölk博士领导的研究人员团队使用人工脂肪将DNA运输到细胞中。科学家展示了这种技术在与马尔堡大学的药剂师合作进行的一项研究中的作用。该研究已发表于此生物材料科学．

基因治疗是治疗由基因缺陷引起的疾病的唯一方法。理论上讲,一个基因有缺陷被健康的一种取代，从而消除了疾病的原因。先天性免疫缺陷,先天性失明和镰状细胞贫血都可以以这种方式治疗。甚至是癌症细胞可以通过基因改造变得无害。然而，这种治疗方法遭受了许多实际挫折，到目前为止，只有6种基因疗法在欧洲获得批准。

除了生产所需的基因片段之外，最大的障碍之一是将DNA运送到细胞中并到达身体的目的地。迄今为止批准的少数基因疗法使用改良病毒来实现这一目的。这些病毒感染细胞并引入DNA。然而，这种方法有风险，因为病毒可能引发强烈的免疫反应。它们的生产成本非常高，也非常耗时。

ChristianWölk博士在andreas Langner教授领导下MLU的MLU研究所的初级研究小组正在努力将DNA引入身体细胞的新系统。“非病毒系统非常有吸引力，因为它们很容易产生，”Wölk说。唯一的缺点是它们的效果随着时间的推移而减少，必须重新管理。他的研究组使用脂质体，已经用作各种其他药物的载体的脂肪泡。它们与DNA中的核酸组合以形成所谓的唇膏。它们融合到细胞膜并将其含量释放到细胞中。

哈勒的药剂师已经开发出适合DNA转运的四种人造脂肪（脂质）。一个，脂质DITT4现在正在进入下一阶段的临床前试验。如果这些试验成功，请遵循对人类的临床研究。“最近的研究非常有前途，”Wölk说。脂质能够包封核酸，保护它们免受酶促降解，并将它们非常有效地引入细胞中。据药剂师朱莉娅·格塞尔布雷克特称，该技术的一个重要方面是它不需要共脂质。“这一优势使得能够简单，可重复的生产，这是后期临床应用所必需的。”与马尔堡大学的Shashank R. Shashank R. Pinnapiveddy一起.Giselbrecht是该研究的主要作者，该研究已发表于此生物材料科学．

但是，仍然存在一些挑战来克服。例如，研究人员仍然需要阐明哪个细胞DITT4将其载荷释放到直接注入体内时。已经批准的疗法通常在将它们注入体内之前修改身体外的细胞。然而，由于DITT4与血液成分如此兼容，因此可以进行全身应用，解释Giselbrecht。

Wölk因此有信心在哈勒开发的脂质将来将用于基因治疗。“我们相信这个系统是有效的，”Wölk说。除了菲利普斯马尔堡大学，莱顿大学也参与了这个研究项目。Wölk也计划在莱比锡大学进行这一课题的研究。

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