基因治疗的成年:回顾过去和前进道路

经过30年的希望受到挫折,基因疗法,治疗疾病的过程中通过修改一个人的dna是不再医学的未来,但现在的临床治疗工具包的一部分。1月12日出版的《华尔街日报》科学提供了一个深入、及时复习的关键发展导致了几个成功的基因疗法治疗患者严重的医疗条件。

由辛西娅·e·邓巴,医学博士血液学部门高级研究员的国家心脏,肺和血液研究所(NHLBI),美国国立卫生研究院的一部分,文章还讨论了新兴的基因组编辑技术。根据邓巴和她的同事们,这些方法,包括CRISPR / Cas9方法,将提供正确的方法或精确地改变一个人的基因组,这将转化为更广泛和更有效的基因治疗方法。

基因治疗的目的是引入遗传物质进入细胞,以弥补或纠正异常基因。如果一个突变基因造成损害或者热刺消失的一个必要的蛋白质,例如,基因疗法可能会引入一个正常基因的副本恢复功能的蛋白质。

作者关注的方法实现了基因疗法迄今为止最好的结果:1)直接体内病毒载体管理,或使用病毒提供治疗基因成人类细胞;和2)转基因的转移从一个病人血液或骨髓干细胞,在实验室修改,然后重新注入相同的病人。

最初设想的治疗专为遗传性疾病,基因治疗目前正在应用于收购条件,例如癌症。例如,淋巴细胞的工程,白细胞,可用于目标杀害癌症细胞。

2017年,源源不断的鼓励临床结果显示进展基因疗法血友病、镰状细胞病失明,几个严重的遗传性神经退行性疾病,其他遗传疾病,数组和多种癌症的骨髓和淋巴结。

三个基因疗法被美国食品和药物管理局批准的在过去的一年中,和更多的积极的临床研究。作者着眼于未来的基因疗法,和交付这些复杂的治疗病人的挑战。