UI团队正在开发新的基因编辑传输工具

基因编辑技术取得进展的消息增加了实际使用这种方法治疗病人疾病的前景。但仍然存在的障碍之一是如何安全有效地将这些工具输送到患者体内正确的细胞中。

由爱荷华大学研究人员Paul McCray, Jr.医学博士领导的科学家们正在使用简单的多肽将基因编辑工具交付到臭名昭著的难以访问的肺和气道细胞我们的目标是为患有类似疾病的人创造新的治疗方法囊性纤维化慢性阻塞性肺病和哮喘。

在10月28日发表的一项新研究中自然通讯研究小组发现，这些穿透细胞的“穿梭”肽可以携带基因编辑蛋白进入气道细胞，而不会对细胞或气道细胞造成伤害动物模型进行测试，并实现在临床可能有用的水平上的基因编辑。

“在医学上使用基因编辑通过修复或修改致病突变来治疗疾病的可能性让很多人兴奋，”肺研究Roy J. Carver主席、斯特德家庭儿科部教授和执行副主任麦克雷说。ob体育开户网址“但问题是，我们必须能够安全运送这些材料。这项研究是这条道路上的第一步。”

麦克雷和他的UI团队正在与费尔丹治疗公司的David Guay博士和Thomas Del'Guidice博士合作进行这项研究。费尔丹治疗公司是一家总部位于魁北克的公司，开发了基于肽的平台，可将蛋白质直接输送到细胞中。

这些多肽使用从自然界借来的序列，使它们能够快速穿过细胞膜，并逃脱用于去除外来DNA或蛋白质的细胞机制。在这项新研究中，研究人员能够将蛋白质和基因编辑核糖核蛋白输送到人类气道细胞和小鼠肺部。这一过程导致了气道的基因编辑细胞其水平高到足以潜在地用于治疗，但耐受性良好，不会持续存在或产生“脱靶”编辑。

麦克雷同时也是伊利诺伊大学的Pappajohn生物医学研究所的成员，他说，下一步是筛选大约100个新的多肽，以努力找出在运送生物货物方面更有效的多肽。

这项工作的资金来自体细胞基因组编辑(SCGE)项目，这是美国国立卫生研究院(NIH)于2018年发起的一项计划，旨在创建安全有效的人类基因组编辑工具。

麦克雷指出，加入基因组编辑联盟的一个好处是能够与其他从事下一代基因编辑工具开发相关工作的研究小组联系起来。他看到了巨大的合作机会，以测试多肽在其他疾病模型中运输新工具的能力。

他表示:“我们正试图加快发现过程。”