FDA为最常见的囊性纤维化形式批准新药

（健康日） - 通过美国食品和药物管理局批准，治疗最多囊性纤维化患者的新药。

Tripafta（Elexacafeor / Ivacaftor / Tezacaftor）是第一个用于治疗最常见患者的三联组合疗法囊性纤维化突变。其列表价格为每年311万美元，与制造商早期治疗遗传疾病的治疗相同。

Tripafta被批准用于12岁及以上的患者在囊性中至少有一个F508del突变纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因。这包括约90％的囊性纤维化患者根据FDA的说法，美国约有27,000人在美国。

CFTR基因的已知突变大约有2,000个已知突变，但F508DEL突变是最常见的。囊性纤维化是由基因突变引起的缺陷蛋白质的结果。

靶向缺陷蛋白的目前药物可用于治疗一些患者，但许多患者都有突变FDA说，这不回应这些治疗方法。

Tripafta-来自Vertex Pharmaceuticals，Inc。 - 是三种药物的组合。它有助于CFTR突变函数更有效地帮助缺陷蛋白质。

Tripafta的批准是基于两个结果临床试验涉及510名患者。

试验评估了一种叫百分比预测强制呼气量的肺功能的量度（PPFEV1）。它衡量了一个人在强迫呼吸中呼气的空气。

在一次试验中，与采取安慰剂的人相比，将Tripafta的患者的平均PPFev1改善了13.8％。与药物Tezacaftor / Ivacafecor相比，在第二次试验中，药物增加了10％的PPFev1增加了10％。

代理FDA委员博士德国委员会表示，批准是努力为复杂疾病开发新疗法的努力。

Tripafta的批准使新的“可用于大多数囊性纤维化患者（包括青少年），他们以前没有任何选择，并在囊性纤维化群体中获得额外有效治疗的患者，”他在一个机构新闻发布中说。

囊性纤维化是一种进步，危及生命的疾病。它导致形成厚粘液，该粘液在肺中均产生，消化道和身体的其他部位，导致严重的呼吸系统和消化问题和其他并发症，如感染和糖尿病。

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