FDA扩大囊性纤维化处理批准6至12岁儿童

（健康日） - 囊性纤维化治疗的指示，Symdeko（Tezacaftor / Ivacaftor）片剂已扩大以治疗6岁及以上患有囊性纤维化和某些遗传突变的儿童，美国食品和药物管理局今天宣布。

Symdeko被批准治疗有两份副本的患者F508del.突变，最常见的突变类型，以及至少有一个突变中的患者CFTR.响应于此的基因有效成分在Symdeko。去年美国FDA批准了Symdeko孩子们12岁及以上的年龄相同基因突变。6至12年龄的儿童剂量低于30公斤的儿童为50毫克Tezacafeafer和75毫克Ivacafactor的一片，每片含有75毫克IVAcaftor，大约12小时后。在12岁及以上的患者或重量30公斤或更多的患者中，剂量是一种含有100mg Tezacafferor和150mg Ivacafacer的片剂和12小时后含有150mg Ivacafacer的片剂。

Symdeko的批准是基于三阶段3，双盲，安慰剂对照试验，显示出肺功能的改善和加剧的减少。6至12岁儿童的扩大指示批准是基于12岁及以上患者的数据以及6至12年患者数据的额外支持。Symdeko在6至12岁的儿童安全的安全在24周，开放标签学习70岁以下囊性纤维化6至12岁的患者。

Symdeko的标签表明它应该始终用含有脂肪的食物携带，并且永远不会与某些抗生素，癫痫药物，圣约翰麦芽汁或含有葡萄柚或塞维利亚橙子的食物结合使用。这处方信息包括升高的转氨酶酶的警告以及服用Symdeko的儿童的白内障的风险，并警告与CYP3A诱导者同时服用Symdeko。最常见的副作用是头痛，恶心，鼻窦充血和头晕。

批准被授予顶点药物。

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