Ivosidenib获FDA批准治疗IDH1+急性髓系白血病

在科罗拉多大学癌症中心和其他地方进行的临床试验现在导致药物ivosidenib获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，用于治疗易感异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)的成年患者。Ivosidenib是一种口服IDH1酶靶向抑制剂，是fda批准的第一个也是唯一一个用于R/R AML和IDH1突变患者的治疗方法。

“Ivosidenib是一种重要的新武器，”Daniel A. Pollyea医学博士说，他是哥伦比亚大学癌症中心的研究员，哥伦比亚大学医学院白血病服务的临床主任，也是早期Ivosidenib试验的主要研究员。“这是一种耐受性很好的口服疗法病人他们的选择很少，这对我们来说是一个重要的新工具。”

AML是一种血液和骨髓癌症，其特征是疾病进展迅速，是影响成年人的最常见的急性白血病，据估计美国每年约有2万例新病例。大多数AML患者最终会复发。复发或难治性AML预后较差。五年存活率约为27%。对于6%到10%的AML患者，突变的IDH1酶激活其他癌基因，同时抑制肿瘤抑制因子的作用基因导致了这种疾病的发生。Ivosidenib寻求破坏突变IDH1基因的作用。

Pollyea博士在2018年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的结果显示，在258例IDH1+ AML患者中，接受ivosidenib治疗的41.9%的患者对治疗有效，中位无进展生存期为8.2个月。24%的患者获得了完全缓解。

“即使在最早的临床试验期间，这种药物也显示出很大的前景。我们在这里治疗的许多患者都获得了巨大的益处，我们很高兴有机会在FDA批准普遍使用这种令人兴奋和有效的疗法前几年，用这种疗法治疗我们地区的这么多患者，”Pollyea说。

该药物由Agios制药公司开发，在设计和作用上与阿莫西林相似药物enasidenib靶向相关基因IDH2，并于2017年获得FDA批准。

波利亚说:“我们知道大约有50个左右的基因导致AML，现在研究人员正在设计和测试治疗这些基因中最常见和最强大的药物。”

ivosidenib的批准使临床实践的第一个靶向治疗成人患者中与复发/难治性急性髓系白血病以及IDH1突变。

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