临床试验显示白血病的承诺

两种药物的目标不同的突变表现出令人鼓舞的结果在治疗白血病,根据最近发表在《临床试验新英格兰医学杂志》上(NEJM),柳叶刀肿瘤学。

沃豪分公司杰西卡·奥特曼,MD, 07年加工工厂,医学副教授分部的血液学和肿瘤学和急性白血病项目主任罗伯特·h·Lurie西北大学综合癌症中心的这两项研究的作者之一。

急性髓系白血病(AML),最常见的成人白血病,癌症是一种骨髓的造血细胞。目前,大多数病人与AML与标准化疗治疗。但近期科学进步表明,有许多形式的疾病,每个不同的特定的基因改变可能影响肿瘤生长和治疗。

因此,已经有越来越多的研究新的靶向治疗,抑制特定的发展突变AML中找到。这些治疗对于患者来说是特别重要的无法忍受化疗,或其标准治疗后癌症复发。

针对IDH1酶

突变酶的基因异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)发现与AML约5 - 10%的成年人,这些变化和疾病被认为是一个司机。

在最近的一期临床试验,一组研究人员评价口服药物治疗的安全性和有效性,特别是抑制IDH1突变,称为ivosidenib。这项研究结果发表在NEJM。

试验包括258 AML患者IDH1突变阳性;179人有复发或难治性AML。

ivosidenib的调查人员发现,在每日剂量为500毫克,显示良好的结果在晚期复发或难治性AML患者耐受性良好,低的严重不良事件。完全缓解率(包括病人没有一个完整的血细胞计数恢复)是30%左右。

“我们看到了一个令人鼓舞的响应率与标准化疗病人人口相比,毒性相对较少,”奥特曼说。

ivosidenib现在正在进行进一步调查。根据奥特曼,其他抑制剂的IDH1目前还在开发中,和一种名为enasidenib的药物抑制相关的酶,IDH2,去年被美国食品和药物管理局批准为成人IDH2-mutated复发或难治性AML。

的NEJM多中心试验研究,得到了贴水制药、拥有ivosidenib。

针对FLT3蛋白质

大约30%的AML患者在不同的司机突变基因,称为FLT3。相关的突变是特别糟糕的结果,尤其是在老年患者和患有某种类型的叫做- itd突变。

在二期试验中发表柳叶刀肿瘤学,调查人员评估quizartinib的疗效和安全性,药物,抑制FLT3难治性或复发AML患者之一。

研究中,共招收了333名患者,包括两个参数:一个60岁或以上的患者复发或难治性AML一年内的一线治疗,和第二个18岁以上的患者化疗后复发或难治性AML或干细胞移植。

试验发现,quizartinib一般耐受良好,反应率高,尤其是患者- itd积极。复合完全缓解率为50%左右。

研究者称,针对FLT3突变的发现证实选择性抑制剂是一种很有前途的战略改善结果在这个病人的人口。

随机临床试验评估quizartinib正在进行其他设置,和其他FLT3抑制剂目前还在开发中,奥特曼笔记。还有一个已经批准的药物,称为midostaurin,已经被证明可以改善患者的生存FLT3-mutated AML当结合化疗,化疗相比。

”因此,它是可能的,我们可能会在一种情况有选择的FLT3-mutated AML患者FLT3抑制剂,”奥特曼说。

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