有效的免疫细胞遗传修饰

一种新方法使小鼠的活性T细胞中的基因能够快速有效地修改。它利用质粒，一种试验和测试的基因工程方法。巴塞尔大学生物医药部的研究人员和大学医院巴塞尔的综合调查结果免疫学杂志。

分子生物学方法，如CRISPR-Cas9——通常被称为分子剪刀——可以被用来选择性地修改基因在活细胞。科学家们现在已经调整了这个过程，使来自小鼠的t细胞——免疫系统的重要组成部分——能够进行有效的基因改造。这种对免疫细胞的直接操作为研究开辟了新的机会，并可能减少培育转基因小鼠的耗时。

从一只老鼠变回一只老鼠

对于他们的学习，由卢卡斯捷克教授来自巴塞尔大学和大学医院巴塞尔教授领导的研究人员服用了来自小鼠的T细胞并在实验室中培养它们。然后它们使用质粒 - 一种经过验证的递送型载体 - 通过电气脉冲：RNA分子将两个元素引入细胞中，该脉冲分子连接到双链DNA的特定部分和蛋白质CAS9，其在该位点切割DNA。

随后，经常有故障的修复通常会关闭基因。还可以在遗传物质中重写单个DNA构建块，但这更难以且效率较低。将它们带出两天后，将细胞转移回小鼠。

功能齐全的

改变的T细胞在接受者小鼠中存活，并且完全官能：它们乘以，迁移到淋巴结和脾脏，并在感染期间表现得预期。因此，它们达到了潜在治疗遗传修饰的T细胞所需的先决条件。

研究人员使用专门开发的测试，能够进一步提高微小精确突变的效率。他们也成功地使用了方法修复FOXP3基因突变导致严重的自身免疫性疾病老鼠。由于该方法使用简单的技术，因此研究预算有限的研究小组也感兴趣。

巴塞尔大学实验移植免疫学和肾脏学教授Lukas Jeker说:“我们的方法允许对t细胞进行靶向基因手术，为免疫系统的研究开辟了新的前景，并可能为开发新的基于t细胞的治疗方法。”

T-Cell疗法目前正在享受对抗癌症的巨大成功。因此，希望基因上编程人体T细胞也可以在未来的癌症治疗中使用，自身免疫性疾病严重感染以及移植医学。因此，研究小组正在努力改进这项技术，并将其移植到人类t细胞上。

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