新的简单测试可以帮助囊性纤维化患者找到最好的治疗方法

近年来，一些尖端的治疗已经成为可用来纠正与囊性纤维化相关的使人虚弱的慢性肺充血。虽然新药改变了一些病人的生活，但并不是对每个人都有效。在今天发表的一项研究中临床研究洞察杂志，由北卡罗来纳大学的研究人员领导的一个团队提出了一个简单的测试，旨在预测哪种治疗方法最可能对每位患者有效，这种方法被称为个性化或精确医疗。

“任何给定的药物医学博士Jennifer Guimbellot说，她在北卡罗来纳大学进行了这项研究，现在是阿拉巴马大学伯明翰分校的儿科学助理教授。ob体育开户网址“我们还有很长的路要走，要为大多数人找到真正优化的疗法囊性纤维化患者，以及我们可以做的唯一方法就是拥有像我们这样的模型，我们可以从中夺取每个患者的细胞，并用每个药物测试它们，以了解哪一个是最好的比赛。“

从药物设计的角度来看，囊性纤维化是一个巨大的挑战。人们患上CF是因为他们没有CFTR基因的功能版本。但是这种情况，包括粘稠物的堆积，粘稠的粘液在肺部，与两千多种基因突变有关。一个人的特定突变组合既影响疾病的严重程度，也影响病人对治疗的反应程度。

近年来，以几种药物称为CFTR调节剂的形式为希望抵消了某些囊性纤维化联系基因中突变的影响。通过帮助身体的细胞保持适当水平的水化水分，而不是仅治疗症状，而不是治疗症状，该药物通过帮助身体细胞保持囊性纤维化的根本原因。反过来，这使粘液能够在肺部和其他器官中自由移动，防止粘性粘液的堆积囊性纤维化患者容易发生感染和其他并发症。

每位患者的试验和错误方法 - 只需将每种患者赋予每个患者 - 这是不可行的，因为药物成本数十万美元，可能需要几个月的时间来工作，并且具有副作用的风险。目前，唯一可用于预测患者将如何响应CFTR药物的测试需要直肠活检，然后是样品的复杂实验室操纵，以确定药物可能的有效性。

吉贝洛找到了另一种方法。她当时正与北卡罗来纳大学细胞生物学和生理学副教授、首席研究作者玛蒂娜·根茨希博士一起进行一个不相关的研究项目，这时她注意到从鼻子内部取出的细胞形成了一些有趣的小球。这两位科学家很快就意识到，这些被称为鼻球体的球中充满了液体。

这给了他们一个主意。也许这些鼻球体可以帮助研究CF水合问题的关键部分。

液体是囊性纤维化的核心，因为鼻和肺表面的水合作用决定了粘液是滑还是粘。Guimbellot和Gentzsch学会了如何从囊性纤维化患者的鼻子内部提取细胞来培养鼻球体。然后，研究人员将鼻球体暴露在各种CFTR药物中，看看会发生什么。

吉贝洛特说:“当CFTR启动时，由于盐和水的运输，球会收缩，我们可以通过测量球粒的大小来量化这一点。”

结果表明，从鼻样本中培养鼻球体可以提供一种快速筛选方法，以确定患者的细胞对不同CFTR药物的反应。

“这是一个相对简单的过程，不需要任何麻醉，使用的刷子只要几美元，”根茨希说，他是北卡罗来纳大学马斯科肺部研究所的成员。“这些球体在短短几天内就形成了，不需要太多的操作。”

根茨希说，这种检测方法可以为患者提供直肠活检之外的另一种受欢迎的选择。从筛选的角度来看，它甚至可能更可靠，因为这些药物能够直接与鼻球体外部的正确部分相互作用，而不是按照直肠活检法的要求进入球体。

他说:“它有很多优点，不仅因为患者应该能够很快得到结果，而且因为我们的模型比其他现有模型更容易用于药物测试。”

研究结果证明了这一概念，研究人员指出，要验证该方法的临床应用，还有很多工作要做。

“我们必须确定这个模型能在多大程度上区分小的变化，然后进行研究，看看它是否能预测个体。病人他们的实际临床结果是什么，”Guimbellot说。

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