新的基因治疗实验为某些听力损失和眩晕障碍患者带来了希望

在2017年3月1日发表的一项同类研究中分子治疗,研究人员从国家耳聋和其他沟通障碍研究所(NIDCD)和约翰·霍普金斯大学医学院的显示,基因治疗是可以恢复平衡和听觉在转基因小鼠模拟亚瑟综合征,在人类遗传条件特点是部分或全部听力损失,头晕，视力下降，随着时间的推移会恶化。听力丧失和眩晕是由内耳异常引起的。

头晕和听力损失是影响人类最常见的残疾之一，可能严重和虚弱。根据美国国家健康与营养调查(National Health and Nutrition Examination Survey)的数据，40岁及以上的美国成年人中有35%以上存在某种程度的平衡障碍，这是老年人跌倒的主要原因。根据美国疾病控制中心(Centers for Disease Control)的数据，在65岁至74岁的美国人中，大约三分之一的人有过这种经历听力75岁以上的老年人中有近一半听力有困难。男性比女性更容易遭受听力损失。

主要研究者Wade Chien医学博士是约翰霍普金斯耳鼻咽喉头颈外科团队的神经学家和副教授，他也在贝塞斯达郊区医院的约翰霍普金斯医疗保健和外科中心工作，他的团队管理基因治疗携带与Usher综合征相关基因突变的转基因老鼠的内耳。这些突变小鼠从出生起就耳聋并有严重的平衡问题。基因治疗后，突变小鼠的平衡功能完全恢复。此外，这些突变体的听力也有改善。这项研究是第一个表明基因疗法可以改善遗传性听力损失小鼠模型的听力和平衡功能的研究之一。本研究由NIDCD内部研究项目资助。

“内耳基因疗法作为一种帮助听力损失和眩晕患者的新方法提供了巨大的潜力，”钱说。

虽然这些积极的结果令人震惊，但研究人员警告说，这些结果是初步的，还需要更多的人体研究来充分证明它们在治疗人类方面的效用。然而，他们乐观地认为，他们的数据表明内耳基因治疗有望治疗多种人类遗传性前庭和听力障碍，包括Usher综合征。

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