工程蛋白可以防止携带阿尔茨海默氏症基因的老鼠患上痴呆症

一种新开发的蛋白质成功地防止了携带人类阿尔茨海默氏症基因的实验室小鼠发生痴呆症，这为开发新的治疗方法增加了可能性。

汉娜·林德伯格(Hanna Lindberg)是KTH皇家理工学院的研究员，她与瑞典和纽约的同事一起开发了一种所谓的结合蛋白以淀粉样肽为靶点，而淀粉样肽与阿尔茨海默病有关。

Lindberg说，当装备了这种结合蛋白后，研究人员发现携带人类阿尔茨海默氏症基因的实验室小鼠没有出现与疾病相关的记忆障碍或认知能力受损。

这些蛋白质还能防止大脑中淀粉样斑块的发生实验室的老鼠。这些斑块是阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样肽大规模产生的结果。

“我们大大减少了这些老鼠大脑中的淀粉样蛋白肽的数量，”Lindberg说。

结合蛋白得名于它们作为一种将分子结合在一起的媒介的能力。这些蛋白质模仿抗体的功能，但要小得多。林德伯格和她的团队使用的蛋白质是基于亲缘关系的——亲缘关系是一类经过设计的蛋白质，可以紧密结合，并特别针对各种疾病的蛋白质。

“在我们的案例中，我们已经创造了相同结合蛋白的许多变体，以找到与老年痴呆症相关的目标肽的最佳版本，”Lindberg说。

她说，到目前为止，结果是有希望的。“在记忆和认知能力方面，接受了粘体分子治疗的老鼠表现得就像健康动物一样，”她说。

林德伯格说，测试结果可以为阿尔茨海默氏症的新治疗方法提供基础，并补充说，如果所有条件都有利，一种药物可能在十年内问世。

“阿尔茨海默氏症是当今最常见的痴呆症，”她说。“有药物可以治疗这些症状，但没有有效的治疗方法。这些药物不会攻击疾病的基本机制，而且它们在一段时间后会变得不活跃。”

据阿尔茨海默氏症协会称，目前有3500万人患有阿尔茨海默氏症，到2050年，这个数字将增加两倍。随着脑功能衰退，脑细胞最终枯萎死亡，它通常会缓慢发展并逐渐恶化。最终，老年痴呆症是致命的，而且目前还没有治愈方法。

斯蒂芬Ståhl, KTH生物技术学院院长和分子生物技术教授，一直是汉娜林德伯格的主要导师。

“我最近刚从纽约大学参加完一个项目会议回家，”Ståhl说。“我很清楚，汉纳蛋白质取得的结果是如此之好，与其他蛋白质不相上下蛋白质用于阿尔茨海默病临床试验的预防药物。在大多数情况下，这些是单克隆抗体。目前市场上还没有这种药物。”

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