治疗帕金森氏症的可能进展和干细胞治疗的好消息

巴西D'OR研究与教育研究所(IDOR)和巴西里约热内卢联邦大学(UFRJ)的研究人员称，他们在使用干细胞产生的神经元来治疗帕金森病方面迈出了重要的一步。Rehen和他的同事使用一种FDA批准的治疗胃癌的物质，从胚胎干细胞中培养出产生多巴胺的神经元，这些神经元在植入小鼠体内后保持健康和功能长达15个月，在没有形成肿瘤的情况下恢复运动功能。

帕金森症是由大脑中产生多巴胺的神经元耗尽引起的，目前全世界有1000万人患有此病。目前的治疗方法包括药物和大脑内的电子植入，随着时间的推移会导致严重的不良反应，并不能阻止疾病的发展。一些研究表明，移植胚胎干细胞提高了运动功能在动物模型。然而，到目前为止，由于移植后产生肿瘤的风险，这一过程被证明是不安全的。

为了解决这个问题，研究人员首次用丝裂霉素C对未分化的小鼠胚胎干细胞进行预处理，丝裂霉素C是一种已经被用于治疗癌症的药物。这种物质可以阻止DNA复制，防止细胞失控繁殖。

研究人员使用了帕金森氏症模型老鼠。这些动物被分成三组。第一个对照组没有接受干细胞移植。第二组接受未用丝裂霉素C处理的干细胞移植，第三组接受丝裂霉素C处理的细胞。

在注射了50,000个未经处理的干细胞后，第二组动物的运动功能有所改善，但所有动物都在3至7周后死亡。这些动物还发生了脑瘤。相比之下，接受干细胞治疗的动物帕金森症状有所改善，存活到移植后12周的观察期结束，没有发现肿瘤。其中4只老鼠被监测长达15个月，没有任何病理迹象。

此外，科学家们还发现，在体外分化后，用丝裂霉素C治疗干细胞可导致多巴胺释放量增加4倍。

这项研究的负责人、UFRJ教授、IDOR研究员Stevens Rehen说:“通过消除肿瘤形成的风险，这种将多能干细胞短期暴露于抗癌药物的简单策略使移植更安全。”

该发现于今年4月发表在该杂志上细胞神经科学前沿，可以为研究人员和医生提出临床试验使用铺平道路多能干细胞移植前使用丝裂霉素C治疗帕金森患者和其他神经退行性疾病。

“我们的丝裂霉素C技术可以加快临床试验的提议多能细胞几种人类疾病”，Rehen说。“这是进行这种治疗的第一步干细胞可能的”。

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