2015年4月2日

线粒体是改变人类帕金森病细胞模型

基于果蝇的研究,长期以来人们一直怀疑最常见的突变与零星的和家族性帕金森病(PD)造成了破坏通过改变线粒体的功能的神经元产生神经递质多巴胺。利用干细胞来自患者PD,巴克研究所的科学家已经证实,首次发现在人类细胞。研究发表在4月2日的网络版干细胞的报道,巴克人员还提供一个有价值的工具,用于测试潜在的治疗的进步,无法治愈的神经退行性疾病。

“如果我们可以找到现有药物或开发新的,防止损坏线粒体我们会有一个潜在的治疗帕金森病,”巴克曾老师献民博士说,这项研究的首席科学家。“这是第一次我们可以展示一个真实的和可观察到的人类细胞中线粒体的变化受到PD突变的影响,”她说。

线粒体是能源生产在大多数细胞和细胞器中发现大量对于生活是必要的。曾说,Park2突变改变了在多巴胺产生神经元线粒体结构和功能,导致它们死亡。多巴胺是一种重要的神经递质调节运动和情感。

这项研究涉及良好的诱导Park2基因的突变多能干细胞(iPSC)线以及生成iPSC线从四个PD患者的皮肤细胞。曾说:“我们看到的是非凡的。“我们看到相同的多巴胺能神经元来自患者的特点以及来自线的突变。”

发现承诺是重要的在寻找治疗不治之症,影响近一百万美国人并导致进行性下降运动和肌肉的控制。现有药物可以缓解症状,但往往导致麻烦的副作用。在使用特定的iPSC线一直作为一个潜在的黄金标准测试的潜在治疗PD,曾庆红说一直有关注,背景患者之间的遗传差异将导致测试不确定大的PD患者的数量。曾表示,这项研究解决这些担忧,为测试化合物的PD铺平了道路人类细胞活动正在进行中,巴克实验室朱莉·安德森博士也研究PD。