治疗杜氏肌萎缩症

(欧宝娱乐地址Medical Xpress)——恢复一种在出生后被“拒绝”的基因可能是治疗杜氏肌萎缩症(DMD)的关键，这是一种无法治愈的肌肉萎缩疾病，每3500个男孩中就有一个患有这种疾病。

患有DMD的男孩在1岁到3岁之间走路有困难，12岁时可能就得坐轮椅了。可悲的是，他们很少能活过二三十岁。

在过去的17年里，牛津大学凯·戴维斯爵士教授和史蒂夫·戴维斯教授一直致力于治疗这种由肌肉蛋白质(肌营养不良)缺乏引起的疾病。

最近几个月，他们发现了一些新的分子群，这些分子可以增加肌营养不良蛋白的水平。更高水平的肌营养素可以弥补肌营养不良素的不足，从而恢复肌肉功能。他们与牛津大学(Oxford)的技术转让部门Isis Innovation合作，与专注于DMD的药物开发公司Summit达成了一项协议。

”杜氏营养不良症肌肉萎缩症是一个毁灭性的肌肉萎缩症目前还没有已知的治疗方法。”凯·戴维斯教授说。“这些男孩身上都有营养因子基因，这就是我们要利用的。”在成人肌肉中，肌营养素的含量很低，我们的目标是增加它的含量来帮助保护这些男孩的肌肉。

“如果这种叫做‘营养因子调节’的方法真的如我们所希望的那样起作用，我们就可以尽早治疗这些男孩，提高他们的生活质量和寿命。”他们会走更长的路。

“这是一种真正需要有效治疗的疾病——这让很多家庭感到惊讶，因为抗肌萎缩蛋白的新突变率很高，没有这种疾病家族史的男孩可能会受到影响。”

牛津大学的团队一直在与牛津大学的一家分支公司Summit合作，开发他们针对杜氏肌萎缩症的第一种药物，SMT C1100。2012年，SMT C1100成功完成了一项一期试验，显示该药物可以安全地通过健康志愿者的血液循环。现在它即将进入DMD患者的临床试验。

Kay Davies教授说:“在我们的理想世界中，我们用Summit plc开发的第一种分子，SMT C1100，将对这些患者产生有益的影响。尽管SMT C1100看起来很有前途，但我们扪心自问，我们是否能找到其他更好的药物?”

这项新协议将见证牛津大学和Summit之间的研究合作，以进一步开发这组新分子。

史蒂夫·戴维斯教授说:“我们希望确保这种调节营养因子的治疗方法在最短的时间内成功治疗杜氏肌萎缩症的机会最大。”我们很高兴与Summit plc联合开发，与一流的SMT C1100，这些后备和潜在的最佳候选。”

Isis Innovation的董事总经理汤姆·霍克蒂(Tom Hockaday)表示:“Isis很高兴能在这项重要工作中支持凯·戴维斯(Kay Davies)和史蒂夫·戴维斯(Steve Davies)教授。有一些潜在的候选药物正在开发中，大大增加了实现最终目标的机会，即成功地治疗这种不治之症。”

Summit的首席执行官Glyn Edwards表示:“该联盟提供了分化类型的utrophin调节剂，可能具有新机制，以补充我们的临床候选SMT C1100，同时也为未来建立了强大的药物管道。重要的是，该联盟巩固了我们与牛津大学两位科学领袖的长期关系。”

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