许多神经母细胞瘤细胞内的不规则可能表明神经母细胞瘤肿瘤是否难以治疗,儿童早期癌症,易患一类被称为BET BROMODOM抑制剂的新一类抗癌药物,Dana-Farber /儿童医院癌症中心科学家将在4月6日至10日在华盛顿州华盛顿癌症研究年会年会上报告。

调查结果(摘要4622)将于4月9日星期二,3:50 - 4:05下午3:50 - 4:05下午147岁,在华盛顿会议中心举行讨论。这项工作发表在癌症发现,美国协会的杂志,2013年2月21日。

在对神经母细胞瘤细胞和患有该疾病的小鼠的实验室样本进行研究时,研究人员发现,MYCN基因的过度拷贝或“扩增”的肿瘤对BET溴域抑制剂高度敏感。这一发现可能导致在神经母细胞瘤肿瘤携带这种扩增的患者中进行药物的临床试验。

“BET溴域抑制剂是一类药物,许多研究人员希望,可能提供一种新的Dana-Farber/儿童医院癌症中心研究员和临床医生Kimberly Stegmaier医学博士说,她将介绍这项研究。“我们面临的挑战是识别生物标志物,通过确定最有可能产生反应的患者,来帮助这些药物的临床转化。”

SEGMAIER和她的同事筛选了600多种癌症细胞系,每个癌细胞系都有已知的一套,看哪,这会屈服于原型赌注溴琼肿瘤抑制剂。他们发现最易感的细胞是具有Mycn扩增的细胞。

“神经母细胞瘤是一种毁灭性的- 幼儿早期最常见的颅外肿瘤 - 只有少数具有侵略性形式的疾病的儿童都与目前可用的治疗愈合,“令人信服的言论”。虽然先前的研究表明,Mycn扩增在神经母细胞瘤中常见,但它已经存在难以捉摸的药物目标。“

与Dana-Farber的James Bradner,MD,Segmaier发现,Bet Bromodomain抑制剂在实验室中降低了Mycn蛋白的水平,导致细胞生长受损和诱导细胞死亡。在对患有mycn扩增神经母细胞瘤的小鼠(包括对许多标准治疗无效的一种疾病的动物)的研究中,该药物具有抗肿瘤作用和延长存活时间。

期刊信息:癌症发现