肌肉萎缩症:一种新药有望获益而无感染风险

正在研究的一种治疗肌肉变性疾病的新药显示出了良好的效果。根据今天发表在《科学》杂志上的一项研究英国药理学杂志，Debio 025与目前的药物一样有效，但至关重要，不会引起不必要的免疫抑制作用。

Bethlem肌病和Ullrich先天性肌营养不良症(UCMD)是一种由结缔组织成分胶原VI缺乏引起的肌肉萎缩疾病。患者通常在出生时就被诊断出肌肉无力，并随着时间的推移而恶化。UCMD患者通常还会出现呼吸衰竭，并伴有肺部感染。尽管环孢素A (CsA)对这些患者有一定的好处，但长期使用可能不可取，因为它与钙调神经磷酸酶(钙调神经磷酸酶是一种重要的免疫调节蛋白)相互作用。

“CsA的长期治疗是有风险的，因为它会抑制免疫系统，使患者更容易受到危及生命的肺部感染的影响，“Paolo Bernardi说，他在意大利帕多瓦大学领导了团队。”我们的研究结果表明Debio 025可以提供更安全的替代品“。

在这项研究中，患有一种类似于人类肌肉萎缩症的肌肉萎缩症的老鼠在接受Debio 025治疗后得到了保护。研究人员对服用该药物五天的小鼠的肌肉细胞进行了研究，发现异常肌肉纤维数量减少，这与CsA治疗研究中报道的情况类似。他们还发现Debio 025虽然与CsA相关，但并不以钙调神经磷酸酶为靶点。

“这药品对免疫系统没有影响，因此可以长时间使用而不会增加感染风险。贝尔纳迪说，我们应该能够治疗受这些形式的肌营养不良营养不良的患儿，并且可能减慢甚至停止进展，“Bernardi说。

来源:著名

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