新的研究显示luspatercept使多数MDS患者结束依赖输血

治疗luspatercept改善红细胞计数和红细胞反应相比,重组人红细胞生成素治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者,允许大多数不再需要定期输血。第三阶段的结果命令审判由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员,据报道在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年度会议。

这项研究评估与luspatercept一线治疗的疗效和安全性,增强红细胞成熟,与重组相比,治疗通常用于血液细胞计数低,输血端依赖患者贫血由于非常低到中度风险MDS。

在这个临时的分析,58.5%的患者接受luspatercept实现独立于红细胞输血的主要终点相比,31.2%的患者接受了重组。在输血前24周的治疗,47.6%的luspatercept患者输血实现独立和29.2%的患者接受重组人。此外,74.1%的患者接受了luspatercept看到血液改善红细胞反应大于8周,而只有51.3%的病人应用重组。

“骨髓增生异常综合征患者通常会有贫血,需要频繁的红细胞输血,”吉尔勒莫Garcia-Manero说,医学博士白血病教授和这项研究的首席研究员。“在这项研究中,我们观察到显著改善患者红细胞计数与luspatercept代表一个有前途的推进提高这些患者的生活。”

骨髓增生异常综合征是一组疾病的骨髓不会产生足够健康的血液细胞,包括红细胞。MDS患者经常经历的症状如贫血、疲劳、气短和增加易受感染。

由于贫血的频率,大多数患者需要定期红细胞输血。某些情况下MDS可以进步急性髓系白血病(AML)。Luspatercept是一种新型的代理,使晚期红细胞的成熟。通过针对TGF-β信号通路,luspatercept帮助恢复正常红细胞的创造。

在226个站点中,审判招收了301名病人。病人被随机分配接受皮下luspatercept每三周或皮下应用重组每周24周。病人在治疗手臂平衡特征。

所有等级的治疗相关的不良事件发生在luspatercept组中30.3%的患者和17.6%的重组。8例患者(4.5%)接受了luspatercept停止治疗由于治疗相关的不良事件。AML进展报告在四个病人接受luspatercept和五名病人接受重组人。安全性是与先前的研究一致的毒品。

“这些结果表明,首次对重组人优越的一种创新疗法的有效性,“Garcia-Manero说。“我鼓励这些结果,luspatercept代表一个革命性的治疗,可能成为一个新的transfusion-dependent患者的护理标准骨髓增生异常综合症。"

研究中的患者继续长期的随访,以确定总体生存,输血的独立和发展为AML的频率。