Luspatercept减轻贫血患者中较低风险的骨髓增强综合征

根据1月9日发布的研究，Luspatercept对患有常规红细胞输血的髓细胞患者具有较低的髓细胞血管生成综合征，Luspatercept降低了与安慰剂相比的严重程度。新英格兰医学杂志。

Pierre Fenaux, M.D., Ph.D., from the Hôpital Saint-Louis in Paris, and colleagues enrolled 229 patients with very low-risk, low-risk, or intermediate-risk myelodysplastic syndromes with ring sideroblasts who had been receiving regular red-cell transfusions. Patients were randomly assigned to receive either luspatercept (at a dose of 1.0 to 1.75 mg/kg body weight; 153 patients) or placebo (76 patients) every three weeks.

研究人员发现，在Luspatercept和安慰剂组中的38％和13％的患者中观察到八周或更长期的输血独立性。通过Luspatercept群体的患者更高百分比，满足了关键的次要终点（输血独立性12周或更长时间），而不是安慰剂集团（第28周的28周与8％; 33个与12％与12％，持续时间为48）。疲劳，腹泻，哮喘，恶心和头晕是最常见的luspatercept相关的不良事件;随着时间的推移，不良事件发生率降低。

“Luspatercept显着降低了输血占据大量比例的负担耐心作者写道，与主要有关的毒性效应有关。

一些作者披露了联系制药业，包括Celgene和Acceleron Pharma，其制造Luspatercept和部分资助该研究。

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