使用CRISPR-Cas9作为一种干预措施，保护心脏免受缺血-再灌注损伤

德克萨斯大学西南医学中心的一组研究人员发现，使用CRISPR-Cas9基因编辑系统，可以在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注的影响。在他们发表在杂志上的论文中科学该小组描述了使用基因编辑系统修改小鼠基因组中的两个碱基，以防止一种可能导致心脏病的蛋白质过度激活。

先前的研究表明，有些人有一种基因变异这使得他们在生命的后期更容易受到一种叫做CaMKII delta的蛋白质的过度激活(一种叫做缺血-再灌注的事件)。这种过度活跃会导致心律不齐，有时还会导致心力衰竭。在这种情况下，心脏肌肉和组织可能会受损，导致患者死亡或心脏功能下降。在这项新的研究中，研究人员使用基因编辑来替换过度激活发作背后的基因成分，并用来自不携带该变体的供体的基因基来替换它们。

研究人员选择使用CRISPR-Cas9基因编辑系统来交换基因碱基，利用他们所描述的“细尖消融笔”小鼠模型．在他们的工作中，他们进行了两个实验。在第一个实验中，他们在过度激活事件发生之前，换出了小鼠体内的变体，以观察它是否能防止此类事件的发生。在第二组实验中，他们在某一事件发生后进行交换，以观察这样做是否有助于心脏恢复。

他们发现，第一个实验将过度激活事件的几率降低到几乎为零，而第二个实验则改善了愈合和更好的恢复，从而减少了永久性损伤。

研究人员也进行了同样类型的编辑人类基因在干细胞在一个培养皿中他们发现，编辑过程似乎与在小鼠细胞中起的作用相同。还需要做更多的工作，因为基因编辑仍处于起步阶段，CRISPR-Cas9并不总是像在人类患者中使用所需的那样可靠地进行编辑。

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