基因治疗的新方向

来自悉尼儿童医学研究所(CMRI)的一组科学家已经开发出一种新的方法来提高ob欧宝直播nba基因治疗中特定器官和组织类型的靶向性，使这种创新的基因传递技术更加高效，并被描述为该领域的“巨大潜力”。

这项工作刊登在杂志上人类基因疗法，本周出版。

基于腺相关病毒(AAV)(一种非致病性病毒)的工具被用作基因治疗的传递系统。为了将病毒转化为运载工具，研究人员清除了所有病毒基因这将病毒变成一种非常高效的基因传递载体，称为载体。然后，该载体可用于将基因的工作副本传递到患者的特定细胞中，以纠正由缺陷基因引起的疾病。只要注射一针，病人就有可能治愈他们的疾病。

然而，在许多条件下，该系统仍处于发展的早期阶段。主要的限制之一是安全有效地将治疗基因传递到患者体内特定(病变)细胞的能力;这是目前的病毒载体无法做到的。新型生物工程AAV载体临床应用记住，提供一个有前途的选择。CMRI团队专门开发新型AAV载体。第一个进入的生物工程AAV载体临床开发(目前正在进行多项商业和学术试验，包括一种遗传性肝脏疾病的三期试验)是由CMRI团队与斯坦福大学合作开发的。

在这篇文章中，CMRI团队报道了一种新的方法，使发展更功能和改进的AAV载体。与其他常用的载体生物工程方法相比，CMRI团队开发的技术允许研究人员根据其在治疗应用中恢复基因功能的可能性选择最佳的新载体。

“我们成功优化了一项现有技术，生成新的AAV衣壳，使其能够靶向新的器官，或靶向已经可以到达的器官基因治疗”该研究的主要作者、CMRI转译矢量学研究小组的阿德里安·韦斯特索斯说。

“通过了解AAV基因组中现有的启动子元素，并将其重新用于病毒衣壳工程，实现了这种优化。”启动子是驱动基因表达的引擎。

翻译矢量学研究小组负责人、副教授Leszek Lisowski表示，这是一项令人兴奋的新平台技术。

“这将允许我们在澳大利亚这里开发更好的新型aav，它们将进入转化发展路径，有望成为更好的基因治疗载体。”

“它将为数百万受遗传疾病影响的儿童带来有效治疗的希望。这项技术具有巨大的潜力，虽然其全面影响难以预测，但它可能成为生物医学和转化研究革命的基础。”

这项技术的发明者Marti Cabanes-Creus博士说:“这种创新的方法被称为基于功能转导(FT)的快速识别新型AAV变异的方法，有潜力改善所有可以从AAV介导的基因治疗中受益的疾病的治疗发展。”

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