杜氏肌萎缩症细胞治疗减缓疾病的病人
开发的细胞疗法Smidt心脏研究所的执行主任稳定削弱肌肉有心脏肌肉杜氏肌萎缩症患者,一项新的研究发表在国际同行评审的期刊上发表《柳叶刀》所示。
如果两个研究的成功复制在即将到来的多中心、随机、安慰剂对照HOPE-3临床试验,静脉注射细胞疗法可能成为第一个食品和药品管理局批准了治疗杜氏晚期疾病患者。
“这治疗的独特之处在于,它解决了两个至关重要的需求杜氏营养不良症患者:物理运动和一个健康的心脏Eduardo Marban说,医学博士,博士,在cedars - sinai Smidt心脏研究所的执行主任马克·s .西格尔家族基金会杰出教授,作者在研究的发明者cardiosphere-derived细胞(疾控中心),祖细胞来源于人类心脏组织,已用于多个临床试验。
杜氏肌萎缩症是一种罕见的遗传疾病,主要影响男性。这是在X染色体上的基因突变造成的干扰蛋白的生产肌营养不良蛋白肌肉需要的功能。出生的孩子有这种突变在他们的身体肌肉无力。这很难进行正常的活动,比如跑步,跳,爬楼梯,站起来坐自行车和踏板。他们也可以变得非常生病心里当肌肉和呼吸器官削弱。
杜氏肌萎缩症患者的预后是暗淡。大多数使用轮椅的时候他们是青少年和一般不会活到30岁。没有治疗这种疾病的方法。目前,唯一批准的医疗旨在拖延失去行走能力;没有什么是更先进的疾病患者,现在超过那些温和的症状。
“两个试验是一个改变游戏规则的肌肉萎缩症,”克雷格·m·麦克唐纳说,医学博士试验的主要研究者和物理医学与康复的教授和主席,儿科教授,来自加州大学戴维斯健康,几个网站参与试验之一。ob体育开户网址“第一次,我们有一个显著放缓治疗失去手臂杜氏营养不良症患者的功能和保护心脏功能。细胞是静脉注射,每年只有四次,所以治疗不是繁重的病人和他们的家属。”
其他实验治疗的目标是让身体肌营养不良蛋白。治疗研究II期临床试验需要不同的方法。它使用名为cardiospheres心脏细胞,或疾病预防控制中心,这是一个类型的祖细胞源于人类心脏组织,改善骨骼肌肉和心脏的功能,至少在一定程度上被削弱炎症。骨骼肌协调随意运动,比如武器,同时,心脏将血液泵到全身来维持生活。
“这种治疗方法可以让每个人都与DMD受益不管他们的确切的基因突变,可以从孩子的孩子,”Marban说。“事实上,这些细胞帮助心脏和骨骼肌是值得注意的,因为没有其他治疗方法已经这么做了。”
这次审判是由Capricor疗法,圣地亚哥——生物技术公司,拥有在全球范围内,独家许可技术和知识产权和制造细胞治疗产品名称下帽- 1002。
“我们非常鼓励两个研究的结果,”琳达Marban说,博士,Capricor首席执行官。“我们现在开展了HOPE-Duchenne和两个,第一阶段和第二阶段临床试验使用帽- 1002治疗晚期DMD患者。这些显示出显著的改善上肢治疗组和/或心脏功能。我们开始第三阶段关键研究的过程,叫做HOPE-3, FDA已表示,下一步向产品批准DMD的严重的未满足的需求。”
这项研究包括20个男孩来自多个医院在美国都是10或以上,杜氏肌萎缩症都有。
每个病人在审判有什么调查人员列为“温和的上肢障碍,”其功能意义范围从头上能够同时提高双臂肘部的弯曲能够提高一个或两个的手到嘴,但不会带来一个杯子。
“DMD的孩子最终成为大部分依赖于他们的手臂活动,比如饮食和操作轮椅,”麦克唐纳说。“任何改善上肢功能可以使一个巨大的差别。”
八名儿童被随机分配接受细胞疗法和12被随机分配接受安慰剂。细胞和安慰剂进行静脉注射每三个月为一年。这项研究是双盲,这意味着医生和病人知道谁没有得到治疗或安慰剂。
结果显示患者有帽- 1002经验少损失的能力上肢比病人安慰剂后12个月。虽然给儿童帽- 1002仍然失去了一些上肢运动在这一时期,他们的速度低于71%的儿童没有接受治疗。
儿童心脏功能也提高了细胞治疗与placebo-an重要的发现由于心脏衰竭是杜氏营养不良症患者死亡的主要原因肌肉萎缩症。
新《柳叶刀》研究最新的Marban的身体利用疾控中心的工作来改善心脏功能。墨丘利的节早些时候试验的结果发表在《柳叶刀》2014年,表明疾病预防控制中心注入的心心脏病幸存者显著降低心脏病的伤疤。本研究使用静脉注射细胞传递,这是容易得多比心脏灌注。
治疗似乎是安全的。一个孩子经历了严重的过敏反应帽- 1002在第二个需要静脉输液和注射的肾上腺素和住院治疗。之后,研究人员把孩子放在预处理药物疗法来减少过敏反应的风险。只有一个孩子出现过敏反应这是实现后,和他不需要药物治疗或住院治疗。
需要更多的研究来了解这种疗法的影响超过12个月,延长DMD的孩子的生命。
“这里显示的承诺细胞疗法在预防心脏病的发展在一个罕见的遗传性疾病,但是有理由相信这种治疗可能有一天被用于更多的心力衰竭的常见形式,“Marban说。
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