美国批准药物改善侏儒症患儿的增长

周五美国食品和药物管理局批准的药物改善首次增长儿童患有侏儒症的最常见的类型。

Voxzogo,由美国制药公司BioMarin,被授权在美国治疗与软骨发育不全的增长大于5岁的孩子plates-zones年底软骨长骨都可能仍然开放,这意味着他们仍然有增长的潜力。

“有了这个行动,身材矮小的孩子由于软骨发育不全的治疗选择目标他们身材矮小的根本原因,“FDA内分泌学家特里萨凯赫在一份新闻稿中说。

软骨发育不全是一种遗传骨骼生长紊乱,块软骨,骨骼的改变。成人条件长到大约4英尺(1.2米)。

它可以导致健康问题,包括呼吸困难,夸张的脊柱弯曲,肥胖和耳部感染复发,根据美国国立卫生研究院。附近的寿命通常是正常的。

“软骨发育不全的父母的孩子,我看到的可用性治疗影响骨骼生长是重要的一步,”Amer海德尔,非盈利组织越来越强大的联合创始人,在BioMarin声明中说。

越来越强大致力于提高医疗保健的质量小人物通过支持研究。

但是越来越高的目标不一定是软骨发育不全。

2015年BioMarin共享的初步测试结果时,侏儒症倡导组织美国小人物(LPA)强调,它旨在庆祝侏儒症作为一种“价值贡献人类的多样性。”

“虽然我们鼓励个人和家庭为他们做出最好的决定,不需要我们强调新兴治疗患有侏儒症住迷人,健康,富有成效的生活,“LPA声明说。

长达一年的研究

的安全性和有效性Voxzogo或vosoritide,在长达一年的评估,双盲研究参与者五年及以上与骺软骨发育不全的人开放,或生长板,FDA说。

孩子们收到了Voxzogo注入增长平均约0.6英寸(1.57厘米)高同期比接受安慰剂的研究。

软骨发育不全患者有一个基因突变引起的生长调控基因活动,防止骨骼的正常生长。Voxzogo作品通过抵消突变。

最常见的副作用是注射部位反应,呕吐和潜在的严重降低血压。

欧盟委员会(European Commission)批准药物治疗儿童成长超过两年今年8月底。

药物有望在美国中期12月末,根据BioMarin。

©2021法新社