Vosoritide艾滋病儿童骨骼生长和侏儒症

(每日健康)-Vosoritide增加儿童骨骼生长速度与软骨发育不全,最常见的侏儒症,根据最近发表的一项研究《柳叶刀》。

拉维•Savarirayan医学博士从澳大利亚墨尔本大学,和他的同事随机抽取121名儿童被诊断患有软骨发育不全(5至18岁)皮下注射vosoritide或安慰剂为52周。

研究人员发现,平均差调整的年率化增长速度vosoritide集团和病人之间安慰剂组是1.57厘米/年,有利于vosoritide。大多数患者(119人)至少有一个不良事件在两组(98%)。没有一个被认为是治疗相关的严重不良事件,无死亡病例。

“现在还不知道最后是否成年身高将会增加,或长期治疗的危害可能是什么,”作者写道。

几个作者披露金融关系来制药公司,包括BioMarin生产vosoritide和资助了这项研究。

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