患儿的第一个有针对性的患儿治疗患儿表现出持续的高度增长

患儿患有疼痛的患儿，最常见的形式不成比例的矮小身材，在每日雾化剂治疗两年后的身体比例的提高趋势较高，新的研究分析发现。行业赞助研究的结果将在内分泌社会年会的内部会议上呈现。

“这是第一种精确治疗的强大证据achondropracasia，“澳大利亚州帕克维尔皇家儿童医院默多克儿童研究院默多克儿童研究院教授，牧师调查员。

achondroproprasia是一种遗传骨生长障碍，其特征包括短臂和腿和成人高度通常低于4英尺，6英寸。achondrocloscapasia的医疗并发症包括脊柱狭窄（脊柱缩小）和脊髓压缩，弓形腿，永久摇摆下背部和睡眠呼吸暂停。治疗侧重于缓解症状并且通常是手术的。目前没有有效待遇增加这些患者的身高。

雾化剂是一种靶向生长板中的过度活跃信号的调查药物，可防止骨骼生长孩子们萨瓦里亚扬说，伴有疼痛的结果。他补充说，治疗的目标是更好的医学，功能和心理社会结果。

“我们希望改善高度和身体比例将增加独立性，并减轻一些长期问题，如脊柱狭窄，”Savarirayan说。

5至17岁儿童的研究表明，与安慰剂或虚拟药物相比，每日雾化剂的每日注射量显着改善了参与者的年度高度增益，这是一年的年度增长速度（AGV）。新的研究延伸了数据分析经过另外一年的连续雾化剂治疗。

在推广研究中，61名接受安慰剂的儿童第一年转换为雾化剂治疗，58名儿童持续雾化粉末治疗另外52周。最终的后续数据可用于119名儿童的108个。

接受两年的粉煤虫治疗的儿童有一个基线平均值为4.28厘米/年的AGV。经过一年的治疗后，平均值为5.71厘米/年，第二年平均值为5.65厘米/年。在治疗的第二年后，它们的高度Z分数更好，这是相对于平均身高的类似人群的高度的量度。

此外，孩子们表现出朝向下半身段的更好比率的趋势。Savarirayan表示，改善的身体比例通常意味着孩子们现在可以更容易地达到物体并进行自我护理，如厕所。长期随访正在进行，其中额外的生活数据，功能措施和最终成人高度将有助于确认这些改善生长和比例的临床相关性。

这些发现，Savarirayan表示，雾化甾醇对患有疼痛的儿童的生长持续存在两年的有益作用。

此外，数据显示，在停止安慰剂后获得一年雾化物治疗的儿童，增长也有所提高。

雾化剂在生长板仍然开放的儿童中进行了研究。他们可以在靠近最终决赛之前收到药物成人高度根据Savarirayan的说法，这是16至18岁。虽然这些数据令人愉快的耐用治疗效果长达2年，但雾化物的长期临床效益可能需要多年的评估，我们将继续调查这些重要问题，作为长期遵循的一部分他说，这项研究的一部分。

据国家组织稀有障碍的国家组织称，Achondroclosia每15,000到35,000名出生中发生一次。

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