专家质疑当前的药品监管标准
越来越多的药物被批准的基础上间接(“代理”)的措施并不总是准确预测结果最重要的病人,如长寿或感觉更好。
在英国医学杂志今天,专家认为,替代终点提供使用的临床效益,应该不能保证只作为最后的手段药物临床试验。在相关特性,记者珍妮楞次和香农布朗利说,常规使用的替代终点药物的批准不是受益患者或公众的钱包。
使用替代终点来衡量一种新药是否有效可以减少时间,成本和复杂性的临床试验前监管评估和促进更快病人的访问新疗法,尤其是慢性疾病,解释Dalia Dawoud国家健康研究所和护理卓越(NICE),和同事。
然而,使用这些端点可以也有负面影响,如决策更具挑战性的卫生技术评估机构,为患者和临床医生和复杂的治疗决定。
但他们指出,在过去的三十年里,临床研究的比例测量新药的疗效使用替代终点仅增加了不到50%的90年代中期,大约60%在2015 - 17所示。在一些癌症治疗等领域,替代终点占近80%的临床研究支持监管机构的批准。
他们呼吁更有选择性的使用替代终点评估新药时,限制其使用慢性疾病,特别是当病人相关的临床结果的收集数据需要与无敌长跟踪试验。
他们说更大的患者(和组织代表病人)参与监管和卫生技术评估过程也很有必要,以确保决策的条件接受替代终点是充分满足。
所以应该基于替代终点监管当局批准的药物?
珍妮楞次和香农Brownlee检查美国食品和药物管理局(FDA)加快审批流程,允许药物推向市场之前,其有效性已被证明。
许多这样的批准是基于替代终点在2018年,73%的食品及药物管理局许可的药物(43/59)获得加速批准。
作为加速审批流程的一部分,制造商必须进行post-approval试验证实临床益处。如果这些试验表明没有好处,这种药物的批准可以撤回。但楞次和Brownlee说post-approval试验可以推迟多年,FDA没有举行公司负责当他们无法证明这样的好处。
他们指出,许多病人愿意,如果不急切,未经证实的药物相信FDA的批准过程确保药物的疗效和安全性。医生也愿意开基于类似的信念。
但他们认为通过允许药物在市场上基于代理人,“制药行业和食品及药物管理局已经有效地将公众的举证责任在肩,随着临床试验的物理伤害和金融成本(即使)。”
可以采取措施减少风险使用替代终点,他们补充说,但现在一些专家认为使用替代终点应该限制几乎完全二期研究(设计开发假说进行测试和确定的平衡利益伤害足以证明III期研究)。
别人不同意,说这是不道德不使用替代终点,让病人死在等待新的治疗方法。
与此同时,行业支持使用替代终点,声称它太贵回到批准基于临床重要的端点。但杰罗姆·霍夫曼,名誉教授在加州大学洛杉矶分校医疗中心表示:“最后的批准和使用有害药物的经济成本是远远大于成本的要求更好的研究一开始。”
替代终点关注药物效果,而不是病人受益,很少讨论在病人的圈子里,罗杰·威尔逊在一个链看来写道。肉瘤患者,他经历了“错误的热情”治疗试点代理端点和批准基于第二个端点。然后退出,结果并没有证实了在以后的研究。
“我们需要可靠的平衡两个不同的观点,一个医学的故事和一个平行的病人的故事,”他说。因此,他认为,替代终点需要互补的病人报告结果(优点)措施,有助于构建条件从病人的角度的照片。
替代终点在这里留下来,他写道,但是病人希望看到优点补充co-primary甚至唯一主要的端点。“将受益病人将更好地理解试验结果,而医生指导我们治疗的决定将会使用更少的不确定性和有力的证据。”
