2021年8月3日

研究报告修复与帕金森氏症有关的线粒体循环缺陷

免疫组化α -突触核蛋白显示帕金森病黑质内路易体阳性染色(棕色)。来源:维基百科

今天发表在《美国医学杂志》上的一项研究表明，用一种小分子化合物治疗患有帕金森氏症突变的老鼠，可以恢复其脑细胞中受损的线粒体的清除eLife．

这些发现可能有助于解释多巴胺产生过程中出错的原因大脑细胞导致帕金森氏症的基因突变的人。

帕金森氏症是由大脑的逐渐丧失引起的细胞产生多巴胺。这导致了该疾病的标志性症状，包括颤抖、动作僵硬、睡眠问题和痴呆。

英国苏格兰邓迪大学医学研究委员会蛋白质磷酸化和泛素化小组(MRC PPU)的博士后研究助理弗朗索瓦·辛格解释说:“科学家们认为，帕金森氏症患者中这些细胞的死亡部分是由一种质量控制机制的失败引起的，这种机制可以去除细胞中被破坏的称为线粒体的能量生产结构。”ob欧宝直播nba“这种无法回收受损线粒体的情况对脑细胞的健康有害。”

为了了解更多，辛格和他的同事与来自信号转导治疗部门的科学家们合作，这是一个学术界和制药公司的联盟。他们一起使用尖端技术观察老鼠大脑中的线粒体循环，这些老鼠的基因中有一种叫做LRRK2的最常见的帕金森病致病突变。

他们的实验表明，在动物产生多巴胺的脑细胞中，受损的线粒体没有被有效清除，而在其他类型的脑细胞中，受损的成分得到了回收。这也许可以解释为什么帕金森氏症中产生多巴胺的脑细胞会选择性地消失，以及为什么这些症状都与多巴胺缺乏有关。

LRRK2基因的突变导致了该蛋白高度活跃版本的产生。鉴于此，研究小组用一种小分子对老鼠进行治疗，这种小分子可以抑制这种高度活跃的蛋白质，发现它恢复了动物产生多巴胺的线粒体循环大脑细胞。