科学家们开发新的癌症药物，潜力可以治疗白血病

科学家们在开发治疗急性髓系白血病(一种罕见的血液疾病)的新药方面迈出了有希望的一步。在今天发表的一项研究中自然，剑桥研究人员报告了一种新的癌症治疗方法，其靶向酶在将DNA翻译成蛋白质并且可能导致新类癌症药物中发挥关键作用。

我们的遗传密码用DNA写入，但为了产生对生物体的功能至关重要的蛋白质分子 - DNA首先需要转化为RNA。蛋白质的产生由酶控制，使化学变化对RNA进行化学变化。偶尔这些酶变得错误调节，正在超越。

在2017年发表的一项研究中，由米尔纳治疗研究所(Milner Therapeutics Institute)和剑桥大学(University of Cambridge)古尔登研究所(Gurdon Institute)的托尼·库扎里德斯(Tony Kouzarides)教授领导的团队展示了其中的一个原因酶，Mettl3在开发和维护方面发挥着关键作用急性髓性白血病。酶变为过度表达 - 也就是说，过度产生的细胞类型，导致疾病。

急性髓性白血病（AML）是一个癌症骨髓产生异常白血细胞的血液，称为骨髓细胞，通常保护身体免受感染，并抵抗组织损伤的传播。AML迅速且积极地进行，通常需要立即治疗，并影响儿童和成人。大约3,100人在英国每年诊断出患有这种情况，其中大多数人超过65岁。

现在，Kouzaride教授和Storm Therapeutics的同事，与他的团队相关的剑桥旋转，以及惠康桑格学院，已经确定了一种类似药物STM2457，可以抑制MetT13的作用。在用AML和疾病的小鼠模型中从个体培养的组织中，该团队表明该药物能够阻断由酶的过表达引起的癌症作用。

库扎里德斯教授说:“蛋白质对我们的身体功能是必不可少的，它是通过酶将DNA转化为RNA的过程产生的。”有时，这一过程可能出错，给人类健康带来潜在的毁灭性后果。到目前为止，还没有人将这一关键过程作为抗癌的一种方法。这是癌症治疗新时代的开始。”

为了研究STM2457的抗白血病潜能，研究人员对该药物进行了测试细胞系发现该药物显著降低了这些细胞的生长和增殖。它还能诱导细胞凋亡，即“细胞死亡”，杀死癌细胞。

研究人员将AML患者的细胞移植到免疫功能低下的小鼠中，建立该疾病模型。当他们用STM2457治疗小鼠时，他们发现它阻碍了移植细胞的增殖和扩张，并显著延长了小鼠的寿命。它减少了小鼠骨髓和脾脏中的白血病细胞数量，但没有显示出毒副作用，包括对体重没有影响。

来自剑桥大学米尔纳治疗研究所和维康桑格研究所的康斯坦蒂诺斯·泽勒皮斯博士补充说:“这是一个全新的癌症研究领域，也是首个开发的药物类分子。”它成功地杀死了白血病细胞延长我们小鼠的寿命非常有前途，我们希望开始临床试验在明年早期测试患者的继承分子。

“我们还认为这种靶向这些酶的方法 - 可用于治疗各种癌症，可能为我们在我们的阿森纳提供新的武器，而是对这些可怕的疾病。”

英国癌症研究所的首席执行官米歇尔·米切尔说:“这项工作是我们的研究人员努力将新的癌症治疗方法引入临床并改善癌症患者预后的又一个例子。”

“急性髓性白血病是一种激进的癌症形式，迅速增长。诊断后尽快处理治疗，这意味着这可能很快就会出现研究。

“我们期待看到第一阶段试验的结果，以及未来对AML患者及其家属可能带来的好处。”

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