世界第一的发现为新的癌症治疗方法铺平了道路

澳大利亚研究人员发现了一种新的治疗小儿恶性肿瘤的方法，神经母细胞瘤是幼儿最常见和最危险的癌症之一。

这一发现也可能对其他一些儿童恶性癌症(包括某些脑瘤)以及一些成人癌症(包括卵巢癌和卵巢癌)具有重要意义前列腺癌。

这项由儿童癌症研究所的科学家们领导的新研究发表在《柳叶刀》杂志上自然通信他发现，一种名为ALYREF的细胞蛋白在加速癌症驱动基因MYCN的作用方面起着关键作用神经母细胞瘤。

科学家们所知，有一段时间，其中三分之一的患有神经母细胞瘤的孩子在他们身上有很高的Mycn癌症细胞预后有更差。但是，Mycn已被证明是一种无法到达的药物设计目标。相反，科学家们已经注意到他们注意了寻找与MyCN密切合作的其他分子。

在这项新的研究中，儿童癌症研究所的科学家们已经证明，MYCN依赖于ALYREF来驱动神经母细胞瘤细胞的生长。根据Zsuzsi Nagy博士和首席研究员Glenn Marshall AM教授和Belamy张博士的说法，这是世界上第一个发现。

“我们已经能够首次表现出Alyref与神经母细胞瘤细胞中的mycn功能进行结合并实际控制Mycn功能，”马歇尔教授解释道。“这意味着我们现在有一个新的分子，我们可以瞄准......获得MYCN的新方法并阻止它免于推动积极的癌症生长。”

与神经母细胞瘤细胞一起使用，马歇尔教授和他的团队发现，直接与Mycn结合的Alyref接触另一个蛋白质USP3，这阻止了Mycn降级。这保持了驾驶癌症所需的极高水平的Mycn，因此充当加速度。这些研究结果强烈表明，Alyref抑制可能会中断这一循环并证明是一种非常有价值的高风险神经母细胞瘤的新治疗策略。

下一步将是开发一种有效的、特异性的ALYREF抑制剂——一种能够抑制这种分子作用的药物。并在实验室模型中进行测试

“这项研究提供了新知识作为药物发现的基础，”张博士说。“一旦我们找到合适的药物候选者，我们就可以将其致力于患有高水平的肿瘤和肿瘤中的患儿的临床试验。”

令人兴奋的是，靶向ALYREF也可能被证明是其他类型癌症的有效治疗策略，如高风险成神经细胞瘤，已知是mycn驱动的。包括血癌，成神经管细胞瘤，胶质母细胞瘤，视网膜母细胞瘤，卵巢癌，威尔姆斯氏瘤和神经内分泌前列腺癌症。需要进一步研究来探索这种潜力。

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