花在销售孤儿药中的大多数美元不去对待患有罕见疾病的人

30多年来，美国政府一直鼓励制药公司针对影响不到20万美国人的罕见疾病开发新的治疗方法，并研究现有药物是否对这些疾病也有效。

这种“孤儿药物“计划导致全球患者的新选择，在给予的特殊规则下制药公司财政奖励作为弥补潜在小市场的一种方式。

但令人惊讶的是，有相当数量的罕见病药物是世界上最畅销的药物，包括几种被批准治疗罕见病和罕见病的所谓“部分罕见病药物”常见疾病。由密歇根大学和波士顿大学的研究人员领导的一项新研究调查了用于治疗罕见疾病的部分孤儿药实际花费了多少。

这项研究发表在该杂志3月号上卫生事务发现，仅仅21％的21％的2018年销售的部分孤儿药中所花费的总量占稀有疾病的治疗，而70％以上的疾病治疗常见疾病。

对于其中一种药物，一种叫做Pegfilgrastim（Nuulasta）的化疗药物，所以花费的0.6％的价格是罕见的疾病用。该研究基于保险索赔数据数据库，为私人保险的65岁以下的1280万患者。

“我们的发现提出了一些问题，关于孤儿药地位的好处是否总是对部分孤儿药是合理的，”蔡高平，医学博士，新论文的第一作者和密歇根大学的健康服务研究员说。

第一或第二孤儿

Chua表示，该研究的含义不同，具体取决于药物是否是罕见的疾病，或者首先发达治疗常见疾病，并且发现在以后治疗罕见疾病有效治疗罕见疾病。

在研究中的15种毒品中，八个获得了美国食品和药物管理局的批准，首先是罕见的疾病，约40％的支出对这些药物进行了常见的疾病。

蔡美儿称，这种用于常见疾病的巨大支出可能令人担忧。对于制药公司来说，首先获得FDA作为孤儿药的批准是一个较低的门槛，因为罕见病药物的临床试验所需的参与者人数较少，证据水平也较低。

此外，罕见病药物通常一开始价格很高，当这种药物进入更大的常见病患者市场时，可能会收取高昂的费用。

因此，即使他们怀疑药物或生物学化合物可能针对常见疾病，也可能会激励公司刺激罕见的疾病批准。根据Chua的说法，这种“孤儿 - 第一战略”将导致孤儿药物法案不打算的利润。

制药公司还可以为一种已获批准的现有药物寻求孤儿药的指定，作为在一段时间内获得额外保护的一种方式。

在这项研究中，有7种部分孤儿药是作为常见疾病的治疗开始的，比如adalimumab，以humira的名字出售，在罕见疾病上的花费只有1 / 12美元。

“一方面，常见的安全记录常见疾病药物正在为罕见疾病进行良好，”Chua说。“与此同时，重新目的是现有的药物比将新药物带到市场上的昂贵。值得明确的是，赞助商应该接受与罕见的疾病药物相同水平的孤儿药物益处没有这些好处发展。“

蔡美儿说，将罕见病药物授予部分罕见病药物的成本可能很大，部分原因是保险公司不愿将罕见病药物从他们的处方中排除，这是保险公司承保的药物清单。

孤儿药物 - 包括任何一种的部分孤儿 - 也免于参加340B药品定价计划的医院销售的药物所需的折扣。该计划补贴了提供服务的提供者的药物成本，这些提供者提供不可思议的患者的份额。

新论文的作者提出了许多政策变化，包括消除了340B豁免孤儿指定的药物，减少了部分孤儿药物的孤儿药物激励水平。

“权衡是，这些改变中的每一个都可能降低在发现新的治疗方案上的投资罕见的疾病,”蔡美儿说。

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