针对影响儿童的罕见疾病的药物开发正在增加

一项新的研究表明，治疗影响儿童的罕见疾病的数量有所增加。但是，旨在鼓励针对罕见疾病的药物开发的联邦激励措施，更多地被用于扩大现有药物的使用，而不是创造新药物。

据估计，患有这种疾病的病人中有一半是儿童罕见疾病其中包括影响不到20万美国人的疾病。为患有罕见疾病的儿童开发药物是确保新的治疗方案的关键，但这并不总是有利可图的药品生产企业。

激励制造商开发治疗罕见疾病的药物，或者孤儿药物”,联邦政策提供税收抵免、测试拨款等激励措施，并提供7年的独家经营权，在此期间，竞争对手不得销售替代产品药物同样的疾病。

美国食品和药物管理局(fda)在2010年至2018年批准的402种孤儿药适应症中，三分之一专门用于儿童或主要受儿童影响的疾病ob体育开户网址。

但这些儿童孤儿药的批准大多是现有药物的新用途，其中一些已有几十年历史，已经被批准用于治疗常见疾病。其中20种药物获得了突破性药物称号，该称号授予那些对改善现有疗法有特殊希望的药物。

“我们的研究揭示了乐观和担忧的理由，”资深作者蔡高平(Kao-Ping Chua, m.d.， Ph.D.)说，他是密歇根州C.S.莫特儿童医院和苏珊·b·梅斯特儿童健康评估和研究中心的儿科医生和研究员。

“许多孤儿儿科适应症可能代表着罕见疾病儿童的突破。与此同时，大多数适应症并不是针对新药的，一些适应症代表了相对较小的使用扩张。罕见病药物对社会来说是昂贵的，重要的是要确保这些成本与患者受益的数量相符。”

研究人员发现，批准的136种儿童孤儿药针对87种独特疾病，最常见的是囊性纤维化、急性淋巴细胞白血病和遗传性血管性水肿免疫紊乱。

“尽管孤儿药物法案在激励方面很有效药物开发该研究的第一作者Lauren Kimmel说，她是密歇根大学医学院和CHEAR的一名研究助理。

“政策制定者应该确保资源被有效利用，以刺激对没有任何治疗选择的罕见疾病的新疗法的开发。”

---

---