药物使比类固醇ANCA-associated血管炎患者在缓解期

3期临床试验显示一个新的药物,干扰免疫系统的一部分,会导致炎症是比用糖皮质激素治疗更有效(“类固醇”如强的松)保持ANCA-associated血管炎患者,疾病导致身体的小血管的破坏,在缓解期一年。审判背后的研究人员认为,一个治疗方法,避免了使用强的松可能显著降低许多副作用患者的经历。这些研究结果发表在新英格兰医学杂志》上今天。

“这是一个全新的类药物治疗自身免疫性疾病提供有益而否定我们看到当糖皮质激素强的松或其他类似的药物,“审判co-primary学术研究员彼得说默克尔,医学博士,英里,风湿病的首席佩雷尔曼医学院的宾夕法尼亚大学和国际血管炎临床研究协会的主任。“重要的是,avacopan似乎工作迅速,因此可以预防疾病损伤的积累这种形式的血管炎。”

ANCA-associated血管炎是发生在身体的一种疾病白细胞攻击并摧毁身体的小血管。这可以影响整个身体许多器官,包括肾脏、肺、神经和其他领域。大约有50000人感染这种疾病,其原因是不确定的。未经处理的,这是致命的,但治疗明显增加了疾病的生存能力。

目前,治疗ANCA-associated血管炎通常需要使用高剂量的糖皮质激素强的松等抑制分解血管的炎症。但使用强的松与许多相关严重的副作用,如增加感染的风险,糖尿病,高血压,体重增加、白内障和许多其他问题。

寻求解决方案,完全可能会减少类固醇,默克尔与他co-primary学术研究员戴维•杰恩博士肾脏学教授剑桥大学共事ChemoCentryx开发avacopan ANCA-associated血管炎。ca5的基本前提是,一个蛋白质,作为“化学引诱物”炎症细胞提供一个绝佳的机会,包括中性粒细胞,停止ANCA-associated血管炎。

“有强大的数据从动物模型C5a直接参与ANCA-associated血管炎的至今未得到确诊的原因,”默克尔说。“这些模型表明阻断C5a在组织级别有可能迅速停止至少破坏性炎症过程的一部分在这个疾病。”

为了验证这个理论,研究临床试验(名为倡导者)招收了331名病人。他们被随机分成两组:对照组,强的松作为他们的标准的护理;审判集团收到avacopan。两组也得到了环磷酰胺(其次是咪唑硫嘌呤)或利妥昔单抗,其他药物血管炎的标准。每个病人的疾病严重程度测量试验使用标准工具的血管炎,伯明翰血管炎活动评分(英国),协助确定达到缓解。

首先,研究人员测量了从血管炎患者是否达到缓解26周(半年)开始后各自的治疗。两组取得了类似的缓解率,wi5th avacopan-treated大约72%的患者达到缓解和prednisone-treated病人的70%。这仅仅表明avacopan执行以及强的松。

然而,通过一年,研究结果表明,病人avacopan更有可能留在缓解。在这一点上,66%的原始avacopan-treated患者在缓解期,相比prednisone-treated病人的55%。

此外,血管炎恶化等严重不良事件,严重的感染和死亡发生33%的强的松组比avacopan组。

Avacopan目前正在审查由美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗ANCA-associated血管炎。