信用:CC0公共领域
使用甲状腺激素来提高肝细胞增殖,提高了小鼠肝脏中Crispr / Cas9介导的基因校正的效率。根据同行评审的杂志,这种肝细胞再生的膳食诱导可能是增强肝脏的基因修复的可行临床策略人类基因治疗。
该研究是在酪氨酸型1.“在新生儿小鼠的小鼠模型中进行的。基因修正奥克朗张,俄勒冈州张,俄勒冈州张,俄勒冈州张张,俄勒冈州清朔张,“成人小鼠的效率在〜1.6%下显着降低了〜10.8%。”
使用甲状腺激素T3暂时诱导成年小鼠的肝细胞分裂导致基因校正效率的显着增加至3.5%。
“承诺基因编辑为了人类基因治疗最初是通过对干细胞和淋巴细胞以及视网膜等小器官的体外操作实现的。如果基因编辑变得足够有效来纠正遗传缺陷在肝脏体内,然后可以使用它来治疗更广泛的障碍。本文的工作使该领域更接近该目标,“根据主编人类基因治疗Terence R. Flotte,医学博士,Celia and Isaac Haidak医学教育教授,马萨诸塞大学医学院院长、教务长和执行副校长。
更多信息:张清硕等,诱导肝再生增强1型酪氨酸血症的CRISPR/ cas9介导的基因修复,人类基因治疗(2020)。DOI:10.1089 / HUM.2020.042
信息信息:人类基因治疗
