科学家揭示了一种对治疗Duchenne肌肉营养不良症的新方法
Sanford Burnham Farbys Medical Discovery Institute的科学家罗马（Bentazione Santa Lucia）Ircc和UniversitàCattolicadel Sacro Cuore表明，药理学（药物）矫正营养不良肌肉中释放的细胞外囊泡含量可以恢复它们的再生肌肉的能力，防止肌肉疤痕（纤维化）。该研究，发表在Embo报告，揭示了对Duchenne肌营养不良（DMD）的有希望的新治疗方法，是一种可治区肌肉浪费条件，对再生医学领域具有深远的影响。
“Our study shows that extracellular vesicles are bioactive mediators that can transfer the benefits of medicine—in this case, HDAC inhibitors (HDACi)—to treat DMD," says Pier Lorenzo Puri, M.D., professor in the Development, Aging and Regeneration Program at Sanford Burnham Prebys and co-corresponding author of the study. "We discovered the promise of this treatment almost 20 years ago and did all of the preclinical work, which led to a current clinical trial for boys with DMD. However, the therapeutic potential of HDACi has been so far limited by its systemic adverse effects."
在目前的临床试验中，由于不良副作用的风险，患有DMD的男孩用HDACI治疗。科学家们希望细胞外囊泡可以提供无细胞，非免疫原性可移植的工具，用于局部递送转移HDACI营养不良肌肉的生物活性颗粒，从而克服高剂量时慢性使用引起的不希望的二次效应。
Puri说:“我们相信，这种使用药理学校正的细胞外囊泡的新方法可以安全地将HDACi等药物直接传递到营养不良的肌肉中，从而获得只有在更高的毒性剂量下才能获得的有益作用。”
细胞外囊泡是生物活性颗粒，其意味着它们在体内有效果。他们最近由于其治疗潜力而引起了生物医学界的重大关注。这些颗粒含有DNA，RNA或蛋白质形式的信息，并从一个细胞交换到另一个细胞。这些颗粒的含量的改变导致营养不良肌肉中细胞之间的错误通信，并改变其行为。在这项研究中，科学家发现可以纠正这些内容改变以恢复营养不良肌肉细胞之间的生理沟通。
通信故障
从普里的团队的之前的研究表明，随着DMD的进展，特别肌肉-被称为纤维成脂祖细胞(fap)的愈合细胞开始受损，并开始促进肌肉萎缩和纤维化。研究小组怀疑fap和肌肉干细胞之间的交流改变——可能是通过细胞外囊泡——可能是问题的一部分。
要回答这个问题，帕蒂娜·桑托尼奥尼奥尼奥尼奥尼奥尼奥尼奥·普拉斯，博士学位，她的同事们用来自临床试验试验实验性HDACI治疗以及小鼠的DMD的男孩进行了一系列实验。患有DMD的肌肉活组织检查。DMD的模型。科学家能够表明，随着DMD的进展，通过细胞外囊的细胞通信随时间逐渐改变，这损害了DMD肌肉的再生电位。重要的是，研究人员证明，用HDAC抑制剂校正细胞外囊泡的含量激活肌肉干细胞并促进再生，同时减少纤维化和炎症。
“我们的研究结果可能会扩展到其他条件和疾病，如药理学上的”被提升“细胞外囊泡“Valentina Saccone，Ph.D.Sackione Santa Lucia Irccs的团队领导者，佛罗里达州Saccone，Ph.Diendions助理助理教授，CutersàCattolicadel Sacro Cuore和该研究的共同作者，博士萨克西州。颗粒也可用作其他治疗的佐剂方法，例如基因或细胞疗法。“
一线希望
治疗进展不能很快就达米德和亲人的人来说。遗传条件是由于缺乏患病素，一种增强肌肉的蛋白质引起，并导致渐进的肌肉变性。DMD主要影响男孩，症状往往出现在3和5岁之间的症状。随着最近的医疗进步，DMD的儿童现在经常在30多岁时超越他们的青少年，但仍然需要有效的治疗。
“对于与DMD及其家人一起生活的儿童和成年人来说，Reseage提供了一个美好未来的希望，”父母项目意大利的创始人Filippo Buccella表示，为过去20年来提供对Puri的团队的持续支持。“本研究揭示了对DMD的有希望的新治疗方法，让我们更接近治疗的一步，这可能有助于儿童尽可能长，实现长期，实现生命。”
“我们要治疗DMD的选项越多，就较好的是，由于不同的行动机制可能会更加有效，”肌肉执行副总裁兼首席研究官员Sharon Hesterlee营养不良协会。“Puri博士的工作代表了一种可以证明互补的独特方法。”
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