杜氏肌萎缩症的肌肉再生:年龄问题

为首的一组科学家码头洛伦佐宫殿,医学博士,副教授孚-伯纳姆医药研究所(Sanford-Burnham),与基金会合作圣卢西亚在罗马,意大利,发表了的细节,一个名为“HDACis”类药物ob欧宝直播nba如何驱动肌肉细胞再生的早期营养不良的肌肉,但后期工作失败。这一发现是促进杜氏肌萎缩症(DMD) HDACis临床发展的关键，杜氏肌萎缩症是一种不可治愈的肌肉萎缩疾病。

一个重建肌肉的交响乐

该研究将于4月15日发表基因和发展研究人员利用小鼠DMD模型，展示了纤维-脂肪祖细胞(fap)是如何像管弦乐队指挥一样在人类的音乐中发挥作用的肌肉再生。fap位于两者之间肌肉纤维协调一个复杂的交响曲——接收到肌肉受损的提示，然后引导肌肉干细胞(卫星细胞)重建肌肉。

“HDACis创造了一个有利于fap指导肌肉再生的环境——但仅在小鼠DMD进展的早期阶段，”Puri说。“在某种程度上，DMD会发展到不能恢复的病理点，并对肌肉再生治疗和HDACis产生永久的抵抗。

HDACis打开了肌肉再生的蓝图

HDACis代表组蛋白去乙酰化酶抑制剂。它们是表观遗传药物，通过将遗传密码转录成蛋白质的细胞机制，促进对编码肌肉蛋白质的基因的接近。本质上，HDACis打开了蛋白质制造的蓝图，并指导fap支持肌肉再生。

在正常的磨损和撕裂，fap直接在肌肉内的干细胞再生和修复受损的肌肉。在DMD中，持续崩溃肌肉细胞造成了如此混乱的环境，以至于FAP指导肌肉再生的能力受到了损害——就像试图在朋克摇滚音乐的背景下指挥交响乐一样。

合作寻找治疗DMD的方法

Puri和他在圣卢西亚基金会(Fondazione Santa Lucia)、Italfarmaco和家长肌肉萎缩症项目(Parent Project Muscular Dystrophy，一个倡导协会)的意大利同事正在开发用于DMD治疗的HDACis——一项针对DMD男孩的临床试验目前正在进行中。

Puri说:“我们的研究很重要，因为它为治疗DMD的HDACis的临床开发提供了理性。”“现在，我们了解了机制和敏感性肌肉再生我们可以使用新的工具，根据患者的FAP数据来选择最有可能从HDACIs获益的患者，预测结果，并观察患者应继续治疗多久。”

”杜氏营养不良症肌肉萎缩症病人和他们的家属依赖于普里博士所做的那些重要研究，”病人倡导组织Cure Duchenne的创始人黛布拉·米勒(Debra Miller)说。“我们在杜兴治疗的努力是支持世界领先的科学家带来拯救生命的药物来帮助这一代杜兴男孩，我们的目标是治愈杜兴肌肉萎缩症。关于这种疾病的每一项新知识都让我们离实现我们的目标更近了一步。”

---

---