一种新的细胞和基因治疗方法治疗常见的出血性疾病

在一项新的研究中从威克森林再生医学研究所(WFIRM)研究人员研制出了一种优化的移动平台提供因子8更好地治疗血友病患者。

血友病是一种遗传性疾病缺乏引起的,或没有,凝血因子8),一个重要的蛋白血凝块。血友病A的x染色体遗传疾病,因此几乎总是会影响男性,和它发生在1 5000年住男性的出生。在美国大约有20000人患有血友病,据估计,全世界超过400000人有这个毁灭性的疾病,据www.hemophilia.org。血友病是目前治疗输液昂贵的因素8产品每周2 - 3次病人的整个生命。

虽然这些治疗可以显著提高血友病患者的预期寿命,都无法接近世界上75%的病人,他们一年花费超过250000美元(每名患者)和并发症可以发送超过100万美元的价格标签。此外,多达30%的严重形式的血友病患者开发一种免疫反应(抑制剂)注入8蛋白因子,使后续治疗无效,病人在危及生命的出血的风险事件。此外,也许最重要的是,这些治疗不治疗。

因素的交付8通过基因和/或细胞平台,因此,成为一个有前途的方法来提供长期校正血友病a。在这项研究中,研究人员调查了人类胎盘细胞作为运载工具的适用性因子8和确定最优因子8转基因8水平从这些细胞分泌的治疗因素。使用修改到表达的细胞因子8允许安全措施在生产时不可能直接矢量注射用于治疗病人。

“这是这些患者的生活质量,”主要作者夫人说Almeida-Porada,医学博士,博士WFIRM。“我们正在努力开发不仅仅是一个治疗,但治疗。”

研究小组证明,第一次人类胎盘细胞持续8分泌低水平的因素,证实这些细胞具有必要的机械来表达和处理这些挑战的蛋白质,并建议他们可能适合作为移动平台提供8纠正血友病和生产因素。

“我们证明了人类placenta-derived间充质细胞拥有一组数相当独特的属性使他们理想的细胞疗法/再生医学,作为因子8交付车辆,“Almeida-Porada说。“此外,因为药品的属性因子8可以显著提高通过改变编码序列,以促进因子8加工和分泌细胞,我们发现了一个修正因子8转基因,在我们开发的几个同事埃默里大学,取得了最优因子8从胎盘表达和分泌细胞。"

当我们最初的目标是使用这个正确治疗血友病出生之前,Almeida-Porada说的方法也可以用在那些儿童和成人患者一生中8抑制剂发展因素。需要进一步的临床前研究建立体内这个疗法的安全性和有效性,为产前及产后接受者,她补充道。

“我们希望这种方法可以作为一个持久和治疗血友病患者的治疗选择,”合著者和安东尼WFIRM主任,医学博士。