通过基因治疗恢复视觉

人类依赖他们的视力。丢失视觉意味着无法读取，识别面孔或找到对象。黄斑变性是全球视力障碍的主要原因之一;接近2亿人受到影响。视网膜中的光感受器负责捕获来自环境的光。患病的光感受器对光的敏感性失去了敏感性，这可能导致视力受损或甚至完全失明。分子和临床眼科（IOB）研究所的科学家们与德国灵长类会中心（DPZ） - 莱布尼兹的同事们在哥廷根队的灵长类动物研究所，已经发展了基于基因治疗的全新治疗方法。他们设法使用近红外光激活退化的光感受器。该研究发表在期刊上科学。

在退行性光感受器疾病的进展过程中，光敏感和光不敏感感光器视网膜中的地区共存。例如，黄斑变性患者在视网膜的中央部分失去视觉，但保留了外周视力。

科学家们现在已经成功地开发了一种新的治疗方法，在不影响剩余视力的情况下恢复退化视网膜的光敏性。他们的灵感来自于蝙蝠和蛇这样的物种，它们可以在-红外线他们的猎物尸体发出。这是通过使用能够检测近红外光的热量的热敏离子通道来完成的。这使蝙蝠和蛇能够叠加热量和视觉图像从而对环境做出更精确的反应。

为了装备具有近红外敏感性的视网膜光感受器，研究人员设计了一个三组件系统。第一组分包含工程化DNA，其确保为热敏通道编码的基因仅在光感受器中表达。第二组分是金纳米棒，一种有效地吸收近红外光的小颗粒。第三组分是一种抗体，其确保在感光体中表达的热敏通道和局部捕获近红外光和局部释放热的金纳米杆之间的强粘合。

研究人员首先在视网膜变性的工程小鼠身上测试了他们的系统，证实了近红外光有效地刺激光感受器，并且该信号被传递到视网膜神经节细胞，后者代表视网膜向大脑中更高视觉中心的输出。接下来，他们发现用近红外光刺激老鼠的眼睛也会被大脑中一个对意识视觉很重要的区域的神经元接收，这个区域就是初级视觉皮层。他们还设计了一个行为测试，在这个测试中，未经治疗的盲鼠不能使用近红外刺激来学习一项简单的任务，而使用三组分系统的盲鼠可以执行与近红外刺激相关的任务。

与阿诺德。萨博合作,论文的作者在匈牙利医科大学助理教授,研究人员可以测试他们的新方法对人类视网膜培养基中存活数月,虽然失明组在一天左右死后作为探测光光感受器丧失能力。实验结果表明，后续处理采用三组分基因治疗法、近红外光暴露重新激活人视网膜的视觉电路。

“我们相信,近红外刺激是向盲人提供有用视力的重要一步，使他们能够恢复阅读或看脸的能力，”DPZ初级研究小组视觉电路和修复的负责人丹尼尔·希利尔(Daniel Hillier)说。“我们希望通过这些发现给盲人带来希望，并将在DPZ的主要项目中进一步加强我们在这一领域的研究活动，重点是修复愿景。"

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