治疗失明的更亮的可能性

临床前研究的进展现已转化为对失明的创新临床解决方案，评论发表于10周年纪念系统科学翻译医学报告。

基因替换或基因编辑策略可能会逆转视力丧失，并导致接近正常的视觉结果。早期干预在视网膜变性的早期阶段，当感光体细胞（棒和锥体）仍然是完整的，是特别有前途的。首次批准基因治疗对于莱伯先天性生物症（LCA）具有证实的双曲线RPE65突变已经铺平了30多个基因更换在其他情况下进行的世界范围内的临床试验，例如无脉络膜、色盲和利伯氏症的临床III期试验遗传性视神经病变．

基因无关的策略旨在预防或减缓光感受器细胞的逐渐退化与神经保护剂进行神经保护剂，用于广谱的视网膜滴答性。神经保护策略，特别是保存锥体的策略，是治疗疾病的最佳方法，其中存在持续的感光细胞变性。

干细胞治疗，光遗传学治疗，和视网膜假体被用来恢复视力在视网膜变性的后期阶段。这些方法可以独立应用于因果突变，并有望恢复低程度的失明患者的视力。替代退化细胞恢复视力的干细胞疗法正在开发或临床评估中，用于各种视网膜退化情况，例如“非新生血管”形式(与光感受器和RPE细胞的逐渐丧失有关)的老年性黄斑变性(AMD)，用于遗传性视网膜营养不良(IRDs)和视网膜色素上皮(RPE)置换。

使用电极阵列或光遗传学的脑机接口技术可以刺激视网膜下游的视觉通路。电刺激初级视觉皮层是一种可能的方案，目前正在临床试验中。

致素治疗使细胞通过在剩余的内视网膜细胞中表达光学通道或泵的光学器的表达来敏感。它可用于将退化的视网膜恢复为可见光，与导致感光细胞损失的突变无关。

视网膜假体能够在双极或神经节水平上重新激活剩余的视网膜回路细胞在失去感光细胞之后。视网膜上和视网膜下植入物都能够刺激光不敏感的退化视网膜，并恢复盲人的部分视力。

加速眼科的治疗发育

具体特点使眼睛特别适用于诊断和治疗勘探：轻松访问，小体积，高内部隔间化和稳定的细胞群。眼睛的光学透明度允许直接可视化与高分辨率成像和精确评估疾病阶段和反应治疗．眼睛的相对免疫特权，特别是视网膜下间隙，减少了注射载体和基因产物的不良反应。然而，眼科的进展本质上是与视觉系统的形态和功能的了解的增加。

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