基因疗法显示了逆转失明的承诺

视网膜
信用:CC0公共领域

由于数百万光敏感感光体细胞的损失,因此,在视网膜中的数百万光敏感性感光细胞的损失,类似于数字照相机中的像素,因此发生了未治疗的失明的大多数原因。

然而,剩余的视网膜神经细胞仍然存在于眼睛中。Samantha de Silva及其同事(牛津大学)使用了病毒载体,表达了盲目的小鼠残留的视网膜细胞中的光敏蛋白质黑色素。,年轻人失明的最常见原因。

将小鼠监测一年多,在此期间保持愿景,能够识别其环境中的对象,这表明了高水平的视觉感知。这表达黑色素能够回应并将视觉信号发送到大脑。牛津队也已经成功地试验了电子视网膜,但遗传方法可能具有更简单的管理方面的优点。

该研究由Robert Maclaren教授和Mark Hankins在牛津的眼科纳弗斯科的Nuffield实验室领导。该研究的牵头作者Samantha de Silva表示:“我们的诊所有许多盲人患者,并通过相对简单的遗传程序给予他们一些视线的能力非常令人兴奋。我们的下一步将是开始临床试验评估患者。“

全文,“使用副阶段视网膜退化的视觉功能的长期恢复使用副术语人黑色素基因治疗”,可以阅读pnas.


进一步探索

基因治疗恢复视网膜变性的小鼠的视觉

更多信息:Samantha R. de Silva El Al,“使用副阶段的人黑色素基因治疗”在末期视网膜变性中的视觉功能的长期恢复“pnas.(2017)。www.pnas.org/cgi/doi/10.1073/pnas.1701589114
由...提供牛津大学
引文:基因治疗显示逆转失明的承诺(2017年10月2日)从Https://medicalXpress.com/news/2017-10-gene-therape-reversing.html
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