帕金森氏症可能在出生前就开始了

根据西达斯-西奈医学中心的一项新研究，50岁之前患上帕金森氏症的人可能天生就有脑细胞紊乱，而且几十年来一直未被发现。该研究指出了一种可能有助于纠正这些疾病过程的药物。

帕金森发生了大脑神经元多巴胺是一种帮助协调肌肉运动的物质，因此会受损或死亡。随着时间的推移，症状会越来越严重，包括运动迟缓、肌肉僵硬、颤抖和失去平衡。在大多数情况下，神经元衰竭的确切原因尚不清楚，也没有已知的治疗方法。

在美国，每年至少有50万人被诊断出患有帕金森氏症，而且发病率还在上升。虽然大多数患者确诊时年龄在60岁以上，但约有10%的患者年龄在21岁至50岁之间。这项新研究发表在该杂志上自然医学，重点关注这些年轻的患者。

运动障碍项目主任、西达斯西奈医院神经学系副主任兼教授Michele Tagliati医学博士说:“年轻型帕金森氏症尤其令人心碎，因为它发生在壮年时期。”“这项令人兴奋的新研究为我们提供了希望，也许有一天我们能够发现并及早采取行动，预防高危人群的这种疾病。”Tagliati是这项研究的合著者。

为了执行这项研究，研究团队产生了特殊茎细胞，被称为诱导的多能干细胞（IPSCS），来自患者患者的患者的细胞。该过程涉及将成人血细胞“及时回到原始胚胎状态。然后，这些IPSC可以产生任何细胞类型的人体，所有遗传地与患者自己的细胞相同。该团队使用IPSC生产多巴胺神经元从每位患者那里，然后将它们培养在一道菜中并分析神经元的功能。

“我们的技术及时给了我们一个窗户，看看多巴胺神经元可能从患者生命的开始起作用，”Cedars-Sinai委员会监察委员会监管委员会主任克莱夫Svendsen说道Cedars-Sinai的生物医学科学研究所和医学研究所和教授。他是研究的高级作者。

研究人员在菜肴中检测到多巴胺神经元中的两个关键异常：

• 叫做蛋白质的积累α-突触核蛋白大多数帕金森氏症都有这种症状。
• 溶血物质发生故障，其作为“垃圾桶”的细胞结构，用于细胞分解和处理蛋白质。这种故障可能导致α-突触核蛋白积聚。

“我们使用这种新模式看到的是幼年帕金森的第一个迹象，”Svendsen说。“似乎这些个体中的多巴胺神经元可能在20或30年的时间内继续误操作，导致帕金森的症状出现。”

调查人员还使用他们的IPSC模型来测试一些可能扭转他们所观察到的异常的药物。他们发现，已经被食品和药物管理局批准用于治疗皮肤前置患者的一种药物PEP005，减少了盘子中的多巴胺神经元中的α-突触核蛋白的升高水平。

该药物还反对患者多巴胺神经元的另一种异常，其在患者的活性版本的酶联蛋白激酶C-活性版本的水平 - 尽管该酶版本在帕金森中的作用尚不清楚。

对于下一步来说，Tagliati表示，该团队计划调查目前凝胶形式的PEP005如何递送至大脑，以潜在地治疗或预防年轻展开帕金森。该团队还计划更多的研究，以确定研究中的异常是否在幼眼帕金森病人的神经元中发现的异常也存在于其他形式的帕金森。

“这项研究是关于不同学科的医生和调查人员如何加入武力的杰出举例，并通过潜在的帮助患者生产翻译科学，”医学教职员的学术事务和院长执行副总裁Shlomo Melmed，MBCedars-Sinai。“这项重要的作品是由Cedars-Sinai的双重领导成为一个杰出的学术机构和一个优秀的医院。”

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